Modulatoren

In België worden meerdere modulatoren terugbetaald, telkens voor een specifieke groep van mensen met muco, op basis van hun mutaties en leeftijd.

Kalydeco

Kalydeco (Ivacaftor) is de eerste modulator die goedgekeurd werd door het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) en wordt in ons land volledig vergoed voor mensen met muco vanaf 4 maand die ten minste 1 van 9 specifieke gating-mutaties (klasse 3) hebben in het CFTR-gen. Het betreft de mutaties G551D , G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P of G1349D. In België gaat het om ongeveer 35 à 40 mucopatiënten. Ben je getransplanteerd, dan kom je niet in aanmerking voor dit medicijn.

Omdat slechts een beperkte groep van mensen met muco in aanmerking komt voor behandeling met Kalydeco, ging de zoektocht naar een molecule waar veel meer patiënten baat bij hebben, verder.

Orkambi

Deze modulator is een combinatie van twee moleculen, namelijk Ivacaftor en Lumacaftor. Dit zorgt ervoor dat Orkambi werkzaam is bij een veel grotere groep van patiënten. Orkambi is in Europa goedgekeurd voor gebruik bij mucopatiënten vanaf twee jaar die twee F508del mutaties hebben (homozygoten).

Orkambi in België volledig terugbetaald voor de ongeveer 120 kinderen met muco van 2 tot en met 11 jaar die homozygoot zijn voor de F508del mutatie.
Recent besloot de Europese Commissie dat Orkambi nu ook aan peuters vanaf 1 jaar mag voorgeschreven worden. Dat betekent dat we nu moeten wachten tot fabrikant Vertex een terugbetalingsdossier voor kinderen van 1 tot 2 jaar indient bij de bevoegde Commissie. Naar schatting 10 peuters tussen 1 en 2 zouden in aanmerking komen voor Orkambi. De Mucovereniging volgt dit dossier uiteraard van nabij op.

Symkevi

Alhoewel Orkambi over het algemeen goed verdragen wordt, meldden sommige mensen dat ze bij de start van de behandeling last hadden van benauwdheid en kortademigheid (meestal van voorbijgaande aard). Sporadisch kwamen ook afwijkende leverwaarden voor. In enkele gevallen werd de behandeling met Orkambi zelfs stopgezet. Daarom ontwikkelde men een betere en veiligere corrector, namelijk Tezacaftor. Symkevi (naam in de Verenigde Staten: Symdeko), een combinatie van Ivacaftor en Tezacaftor, is in Europa goedgekeurd voor gebruik bij mensen met muco van 12 jaar en ouder die homozygoot zijn voor F508del of één F508del mutatie hebben in combinatie met één van de volgende twaalf mutaties: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G, 3849+10kbC→T. Uit klinische proeven bleek dat Symkevi goed verdragen wordt, iets beter werkt dan Orkambi, en samen kan gebruikt worden met orale anticonceptie (‘de pil’) (Orkambi zou ervoor zorgen dat orale anticonceptie minder efficiënt wordt).

Symkevi wordt in België volledig terugbetaald voor jongeren en volwassenen met muco vanaf 6 jaar die de hierboven beschreven mutaties hebben. Ben je getransplanteerd, dan kan je niet genieten van dit medicijn

Kaftrio

Orkambi en Symkevi zijn een combinatie van telkens twee moleculen. Kaftrio bevat echter drie moleculen, Ivacaftor, Tezacaftor en Elexacaftor, waardoor de klinische effecten ongeëvenaard zijn: een gemiddelde stijging van de longfunctie van om en bij de 15% die bovendien op lange termijn behouden blijft, en een betekenisvolle afname van de opstoten van longproblemen.

Kaftrio wordt in België volledig terugbetaald voor de ongeveer 950 mensen met muco vanaf 6 jaar met minstens één F508del-mutatie. Dat betekent dat het niet langer uitmaakt wat je tweede mutatie is. Indien je getransplanteerd bent, kom je niet in aanmerking voor Kaftrio. Intussen wachten we op het advies van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) over het gebruik van Kaftrio bij kinderen tussen 2 en 5 jaar oud. Goedkeuring hiervan wordt verwacht tegen eind 2023. Hierna kan fabrikant Vertex een terugbetalingsdossier indienen bij de bevoegde Commissie.

Intussen werkt men verder aan andere en betere CFTR-modulatoren. Op deze pagina vind je een overzicht van welke modulatoren er momenteel ontwikkeld en klinisch getest worden. Tot nu toe kom je enkel in aanmerking voor behandeling met modulatoren als je minstens één F508del mutatie hebt. We beseffen heel goed dat hierdoor een groep mensen met muco met zeldzame mutaties in de kou blijft staan. Gelukkig staat het wetenschappelijk onderzoek niet stil en wordt er volop gewerkt aan bijvoorbeeld mRNA- of gentherapie. Lees er meer over in deze (pagina 10) en deze (vanaf pagina 6) Asem, en hou ook onze pagina rond wetenschappelijk onderzoek in de gaten. Hier verschijnen regelmatig updates over nieuwe therapieën.