Kalydeco

Kalydeco™, een zogeheten CFTR-potentiator, is een geneesmiddel dat helpt om het CFTR normaal te laten werken. Kalydeco richt zich op de niet goed functionerende poorten en opent deze, zodat de zout-waterbalans in de luchtwegen hersteld wordt. Daardoor worden de slijmen dunner en worden de longen opnieuw gehydrateerd en beschermd.

Ondertussen beschikt de internationale gemeenschap reeds over meerdere jaren ervaring met het gebruik van Kalydeco (in klinische studies en als goedgekeurd geneesmiddel). Hierdoor krijgen we een steeds beter zicht op de doeltreffendheid van Kalydeco op lange termijn.

Registers zijn een ideaal instrument voor het bestuderen van de effecten van geneesmiddelen op populatieniveau en in het ‘echte’ leven. Die resultaten durven immers al eens afwijken van wat waargenomen wordt in een klinische studie waar alle omstandigheden gecontroleerd zijn en waaraan alleen welbepaalde patiënten mogen deelnemen.

Een studie gepubliceerd in 2018 maakte gebruik van de gegevens van alle mensen met muco gekend bij het Amerikaanse en Britse register. Deze mensen werden in twee groepen ingedeeld: zij die Kalydeco namen en zij die hiervoor niet in aanmerking kwamen.

De langetermijnresultaten van behandeling met Kalydeco werden bestudeerd door verschillende belangrijke klinische parameters tussen deze twee groepen te vergelijken. Waar er voor de start van Kalydeco geen verschil was in longfunctie, opstoten van longproblemen of hospitalisaties tussen mensen de twee groepen, zagen de onderzoekers dat de mensen die Kalydeco namen na 3 jaar nog steeds een beduidend hogere longfunctie hadden dan zij die geen Kalydeco namen. Men moest wel vaststellen dat na de initiële stijging van de longfunctie door het gebruik van Kalydeco, de longfunctie ook weer daalt. Andere studies suggereren dat na ongeveer vijf jaar de longfunctie weer gedaald is naar het niveau van vóór de start met Kalydeco, een gevolg van het natuurlijk verloop van muco. Die daling van de longfunctie verloopt echter veel trager dan bij mensen die geen Kalydeco nemen!

Ook andere parameters zijn veel gunstiger bij mensen die Kalydeco nemen: zij liepen veel minder risico om in het ziekenhuis te belanden (om wat voor reden dan ook) of om een opstoot van longinfectie mee te maken.

Verder kregen mensen die Kalydeco namen ook veel minder te maken met enkele veelvoorkomende complicaties bij muco zoals diabetes, leverlijden en depressie.

Ook op het vlak van infecties valt er heel wat te winnen door het gebruik van Kalydeco. Een andere studie (opvolging van 276 mensen met muco over 3 jaar) toonde aan dat mensen die Kalydeco namen, minder gemakkelijk besmet raakten met P. aeruginosa dan mensen die het geneesmiddel niet namen. De mensen die toch een P. aeruginosa infectie opliepen, slaagden er bovendien vaker in de bacterie weer kwijt te raken dan mensen die geen Kalydeco namen. Deze bevindingen golden ook voor S. aureus en de Aspergillus schimmel. Alle resultaten van de studie kun je hier nalezen (in het Engels).

Ik heb onlangs een halve marathon gelopen en mijn grote droom is om een marathon te lopen.

Intussen werd er ook onderzoek gedaan naar de ervaringen van mensen met muco die Kalydeco nemen. Hierbij vind je een getuigenis van Anna, een studente die Kalydeco neemt sinds ze een tiener is:

“Ik had het geluk dat ik op jonge leeftijd met een modulator kon starten. Sinds de dag dat ik een modulator begon te nemen is mijn longfunctie niet achteruit gegaan. Het percentage is iets omhoog en omlaag gegaan, maar nooit volledig verslechterd. Ik vind het ook veel, veel makkelijker om in gewicht bij te komen.” Ze vertelt ook wat ze allemaal heeft kunnen verwezenlijken dankzij het innemen van Kalydeco: “Ik heb met mijn vrienden de wereld rond kunnen reizen (wel nog steeds met een rugzak vol medicijnen!). Maar dat idee alleen al is gigantisch. Ik heb onlangs een halve marathon gelopen en mijn grote droom is om een marathon te lopen. Ik denk dat het zo’n geweldige prestatie zou zijn, vooral om te laten zien wat een modulator kan doen en wat de impact van een modulator is.” Anna legt uit hoe modulatortherapie haar kijk op het leven heeft veranderd. “Ik heb hoge verwachtingen naar de toekomst toe, en ik zie mijn leven niet echt als anders dan dat van anderen.” Ze voegt eraan toe: “Het verandert je kijk op de toekomst volledig.”