Orkambi

Op het eerste zich lijkt het effect van Orkambi op de longfunctie bij kinderen eerder klein. Dat komt omdat een klassieke longfunctietest eigenlijk niet gevoelig genoeg is om de subtiele veranderingen in de longen bij kinderen met muco te meten. Een betrouwbaardere parameter is de ‘lung clearance index’ (LCI). Bij deze techniek wordt eerst een gas ingeademd tot deze in de longen een bepaalde gekende concentratie bereikt. Daarna wordt overgeschakeld op de inademing van gewone lucht en wordt gemeten hoe lang het duurt vooraleer het eerder ingeademde gas volledig uit de longen is verdwenen. Hoe meer longschade er is, hoe meer gas ‘gevangen’ blijft zitten in de luchtwegen en hoe langer dit onderzoek duurt. Het is aangetoond dat jonge kinderen met muco een hogere LCI hebben dan gezonde kinderen, wat dus wijst op longschade, ook al lag hun longfunctie binnen de normale grenzen.

Recent ‘real world’ onderzoek (onderzoek dat wordt uitgevoerd nadat een geneesmiddel op de markt is gebracht en dus gegevens verzamelt in het dagelijkse leven) toont aan dat reeds 1 maand na de start met Orkambi de LCI significant daalt (dus beter wordt) en dat die daling tot minstens 1 jaar na de start met Orkambi behouden blijft. Hoe jonger de deelnemers waren, hoe meer de LCI daalde. Dit toont aan dat Orkambi ook op jonge leeft bijdraagt aan het voorkomen of vertragen van het optreden van longschade door muco.

Zoals elk medicijn heeft ook Orkambi bijwerkingen. Hoesten en afwijkende leverwaarden komen het meest voor, maar waren in een grootschalige klinische studie waarin 103 kinderen Orkambi kregen, maar voor 3 kinderen een reden om te stoppen met het medicijn. In een recentere ‘real world’ Franse studie waaraan 845 mensen met muco van 12 jaar en ouder deelnamen, zagen de onderzoekers dat maar liefst 18% van de deelnemers moest stoppen met Orkambi omwille van de neveneffecten. Nadere analyse wees echter uit dat dit voornamelijk volwassenen waren en/of mensen met een longfunctie van minder dan 40%. Dit suggereert dat wanneer de longen al ernstig beschadigd zijn door muco, Orkambi minder goed verdragen wordt, en benadrukt het belang van zo vroeg mogelijk met Orkambi te starten, nog voor muco de kans heeft gekregen om belangrijke beschadigingen aan de luchtwegen toe te brengen.