Kalydeco

Kalydeco™ (ivacaftor) wordt in België vanaf 1 februari 2016 vergoed voor mucopatiënten vanaf 2 jaar die ten minste één van 9 specifieke gating-mutaties (klasse 3) hebben in het CFTR-gen.

Het betreft de gating-mutaties G551D , G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P of G1349D. In België gaat het om ongeveer 35 à 40 mucopatiënten. Ben je getransplanteerd, dan kom je niet in aanmerking voor dit medicijn.

Bij een gating-mutatie is de poort (vandaar het woord “gating”) waarlangs het zout-watertransport verloopt meestal gesloten en opent zich slechts met tussenpozen. Lees hier meer over wat er bij muco misloopt op moleculair niveau. Kalydeco™ (een zogeheten CFTR-potentiator) is een geneesmiddel in tabletvorm dat helpt om het CFTR-eiwit normaal te laten werken wanneer deze het celoppervlak bereikt. Kalydeco richt zich op de niet goed functionerende poorten en opent deze, zodat de zout-waterbalans in de cel hersteld wordt en ook de cel uit kan. Daardoor wordt het slijm dunner en worden de luchtwegen gehydrateerd en beschermd.

Ondertussen beschikt de internationale gemeenschap reeds over meerdere jaren ervaring met het gebruik van Kalydeco (in klinische studies en als goedgekeurd geneesmiddel). Hierdoor krijgen we een steeds beter zicht op de doeltreffendheid van Kalydeco op lange termijn. Resultaten van een grote langetermijnstudie (opvolging van 882 mensen met muco over een periode van 5 jaar) tonen aan dat bij mensen die Kalydeco namen, de longfunctie stabiel bleef of er zelfs licht op vooruit ging. Bij mensen die het geneesmiddel niet namen, nam men een daling van de longfunctie waar. Verder kon men ook een stijging van de BMI opmeten in de Kalydecogroep en zag men minder nieuwe diabetesdiagnoses. Een volledige (Engelstalige) samenvatting van de resultaten vind je op deze pagina.

Ook op het vlak van infecties valt er heel wat te winnen door het gebruik van Kalydeco. Een andere studie (opvolging van 276 mensen met muco over 3 jaar) toonde aan dat mensen die Kalydeco namen, minder gemakkelijk besmet raakten met P. aeruginosa dan mensen die het geneesmiddel niet namen. De mensen die toch een P. aeruginosa infectie opliepen, slaagden er bovendien vaker in de bacterie weer kwijt te raken dan mensen die geen Kalydeco namen. Deze bevindingen golden ook voor S. aureus en de Aspergillus schimmel. Alle resultaten van de studie kun je hier nalezen (in het Engels).Tot slot wees ander onderzoek (bij 143 mensen met muco) uit dat het gebruik van Kalydeco ook leidde tot een sterke daling van het aantal hospitalisaties, zowel voor de behandeling van muco-opstoten als voor andere zaken (hier kun je de studie vinden).

Als mucopatiënt wordt Kalydeco volledig vergoed, waarbij geen opleg van de patiënt nodig is, na goedkeuring door de adviserende arts van je ziekenfonds en mits voorschrift van je muco-arts. Kalydeco kan je niet bij je gewone apotheker verkrijgen maar enkel via de ziekenhuisapotheek van je mucocentrum!

Denk je dat jij of je kind voor de terugbetaling van Kalydeco in aanmerking komt? Aarzel dan niet om contact op te nemen met je mucocentrum. Zij kunnen samen kijken of je in aanmerking voor dit medicijn én indien dit het geval is, het nodige ondernemen om je Kalydeco te bezorgen.

Laatste update:

luctus pulvinar tempus id ut risus amet,