Kaftrio

Landen zoals de Verenigde Staten, het Verenigd Koninkrijk en Duitsland hebben intussen al flink wat ervaring opgebouwd met de modulator. Langdurige opvolging van mensen met minstens 1 F508del mutatie toont aan dat de soms spectaculaire stijging van de longfunctie na de start van Kaftrio, zelfs na twee jaar behouden blijft. Kaftrio kan dus de voortdurende afname van de longfunctie een halt toeroepen.

Meestal mogen enkel mensen met een matige tot goede longfunctie (tussen 40 en 90%) deelnemen aan klinische studies met nieuwe geneesmiddelen. Tot voor kort wisten we dus niet hoe goed Kaftrio zou werken bij mensen met een (kritiek) lage longfunctie. Een Franse studie bij 245 mensen met muco met een gemiddelde longfunctie van 29% toonde recent aan dat de effecten op longfunctie en gewicht zelfs net iets beter zijn dan die bij mensen met een hogere longfunctie. Ook bepaalde ondersteunende behandelingen die vaak nodig zijn in het eindstadium van mucoviscidose konden in veel gevallen afgebouwd worden: bij start met Kaftrio had ruim 70% extra zuurstof nodig (via een neusbrug of gezichtsmasker) en aan 18,2% werd sondevoeding toegediend. Tegen het eind van de studie was het aantal mensen die zuurstoftherapie en/of sondevoeding nodig had, met een derde tot de helft afgenomen. Bovendien kon een transplantatie (tijdelijk) worden afgewend: bij aanvang van de studie stonden 16 mensen op de wachtlijst en ondergingen 37 anderen evaluatieonderzoeken voorafgaand aan een plek op de wachtlijst. Nadat Kaftrio werd opgestart, moesten slechts twee mensen effectief getransplanteerd worden en zaten maar vijf mensen meer in het traject naar activatie op de wachtlijst.

Uit verschillende onderzoeken blijkt dat, naast de klinische effecten, ook de levenskwaliteit er sterk op vooruit gaat: mensen die Kaftrio namen, merkten een duidelijke vooruitgang in hun fysiek, emotioneel en sociaal functioneren: ze voelden zich vitaler en beter over hun lichaam, hadden minder problemen met eten en kwamen bij in gewicht, en gaven aan hun therapielast als minder zwaar te ervaren. Dit werd bevestigd door een enquête uitgevoerd bij Franse, ernstig zieke mucopatiënten (longfunctie van gemiddeld 29%). Ook zij lieten een spectaculaire stijging van hun levenskwaliteit optekenen: depressie en sombere toekomstperspectieven zoals overlijden of transplantatie maakten plaats voor herwonnen zelfvertrouwen, autonomie en het maken van toekomstplannen. Om de impact van Kaftrio op hun leven te beschrijven namen sommigen woorden als “een wonder”, “wedergeboorte” en “een tweede kans” in de mond.

Wat we mogen verwachten op de middellange termijn werd gesimuleerd met behulp van gegevens van het Canadese mucoregister. Ook hier zijn de resultaten verbluffend: als Canadese mucopatiënten vanaf 2021 toegang zouden hebben tot Kaftrio, zou er tegen 2030 een daling van het aantal patiënten met ernstige longaantasting met 60% en een stijging van het aantal patiënten met milde longaantasting met 18% zijn. Ook zouden er tegen 2030 15% minder mensen sterven aan muco, en zou de mediane levensverwachting van een baby die vandaag met muco geboren wordt stijgen met maar liefst 9,2 jaar tot 67.5 jaar. Deze voorspellingen worden vandaag al een eerste keer bevestigd door data van het Amerikaanse patiëntenregister: in 2020 lag de mediane levensverwachting er op 59.0 jaar, waar dit in 2019 nog maar 48.4 jaar was. Een stijging met 10,6 (!) jaar dus, hoofdzakelijk te wijten aan de invoering van Kaftrio.