CFTR-Modulatoren

De laatste jaren is er enorme vooruitgang geboekt in het begrijpen en rechtzetten van het basisdefect dat muco veroorzaakt, namelijk de afwezigheid of het slecht werken van CFTR-kanalen op het celoppervlak. Met de regelmaat van de klok verschijnen er berichten over nieuwe kleine moleculen, CFTR-modulatoren genoemd, die in staat zijn de werking van de kanalen te verbeteren. Om het overzicht te bewaren van de moleculen die momenteel ontwikkeld en klinisch getest worden, hebben we hieronder een tabel aangemaakt die de belangrijkste modulatoren in kaart brengt.

Molecule	Merknaam	Firma	Werking?	Voor wie?	Goedgekeurd in Europa?	Terugbetaald in België?
Ivacaftor	Kalydeco®	Vertex	Potentiator: zorgt ervoor dat het CFTR-kanaal opengaat	Mensen met klasse 3 ‘gating’ mutaties (voornamelijk G551D)	Ja, vanaf 1 jaar	Ja, vanaf 2 jaar
Ivacaftor + Lumacaftor	Orkambi®	Vertex	Potentiator + corrector: zorgt ervoor dat het CFTR-eiwit met een afwijkende vorm toch het celoppervlak bereikt	Mensen met twee F508del mutaties (homozygoot)	Ja, vanaf 2 jaar	Neen
Ivacaftor + Tezacaftor	Symkevi®	Vertex	Potentiator + verbeterde corrector	Mensen met minstens 1 F508del mutatie al dan niet gecombineerd met 1 van 12 specifieke mutaties	Ja, vanaf 12 jaar	Neen
Ivacaftor + Tezacaftor + Elexacaftor (VX-445)	-	Vertex	Potentiator + 2 verbeterde correctors (‘triple combinatie’)	Mensen met minstens 1 F508del mutatie	Neen, maar op basis van veelbelovende resultaten (longfunctie +14% bij mensen met minstens 1 F508del mutatie) uit fase 3 klinische studies wordt verwacht dat Vertex nog voor het einde van 2019 een aanvraag bij het European Medicines Agency (EMA) zal indienen	Neen
VX-561	-	Vertex	Potentiator, verbeterde versie van Ivacaftor waardoor het slechts éénmaal per dag zou moeten ingenomen worden	Mensen met klasse 3 ‘gating’ mutaties (voornamelijk G551D)	Neen, wordt momenteel getest in een fase 2 klinische	Neen
QBW251	-	Novartis	‘nieuwe generatie’ potentiator	Mensen met ‘residuele functie’-mutaties (klasse 4-6)	Neen, wordt momenteel getest in een fase 2 klinische studie	Neen
ABVV-2222	-	Abbvie	nieuwe generatie corrector	Mensen homozygoot voor F508del	Neen, wordt momenteel getest in een fase 2 klinische studie	Neen
ABVV-2737	-	Abbvie	‘nieuwe generatie’ corrector	Mensen homozygoot voor F508del	Neen, wordt momenteel getest in een fase 2 klinische studie	Neen
FDL169	-	Flatley Discovery Labs	‘nieuwe generatie’ corrector	Mensen homozygoot voor F508del	Neen, wordt momenteel getest in een fase 2 klinische studie	Neen
PTI-808 + PTI-801 + PTI-428	-	Proteostatis	‘nieuwe generatie’ potentiator + ‘nieuwe generatie’ corrector + amplifier: vermenigvuldigt het aantal CFTR-eiwit aanwezig in de cel	Mensen homozygoot voor F508del	Neen, wordt momenteel getest in een fase 2 klinische studie met veelbelovende voorlopige resultaten	Neen
ELX-02	-	Eloxx	‘read-through’ medicijn: laten toe om een stopcodon ‘over te slaan’	Mensen met minstens 1 klasse 1 mutatie. Dit zijn zogenaamde ‘stopcodon’ mutaties waardoor het gen niet volledig afgelezen wordt en er geen eiwit wordt gevormd.	Neen, wordt momenteel getest in een fase 1 klinische studie	Neen

Laatste update: 26 juli 2019

CFTR-Modulatoren

Misschien wil je lezen

Nieuws over onderzoek

Steun aan wetenschappelijk onderzoek

Mucoviscidoseregister

Europese onderzoeksprojecten