CFTR-Modulatoren

De laatste jaren is er enorme vooruitgang geboekt in het begrijpen en rechtzetten van het basisdefect dat muco veroorzaakt, namelijk de afwezigheid of het slecht werken van CFTR-kanalen op het celoppervlak. Met de regelmaat van de klok verschijnen er berichten over nieuwe kleine moleculen, CFTR-modulatoren genoemd, die in staat zijn de werking van de kanalen te verbeteren. Om het overzicht te bewaren van de moleculen die momenteel ontwikkeld en klinisch getest worden, hebben we hieronder een tabel aangemaakt die de belangrijkste modulatoren in kaart brengt.

MoleculeMerknaamFirmaWerking?Voor wie?Goedgekeurd in Europa?Terugbetaald in België?
IvacaftorKalydecoVertexPotentiator: zorgt ervoor dat het CFTR-kanaal opengaatMensen met klasse 3 ‘gating’ mutaties (voornamelijk G551D) Ja, vanaf 6 maandJa, vanaf 2 jaar
Ivacaftor + LumacaftorOrkambiVertexPotentiator + corrector: zorgt ervoor dat het CFTR-eiwit met een afwijkende vorm toch het celoppervlak bereiktMensen met 2 F508del mutaties (homozygoot)Ja, vanaf 2 jaarJa, van 2 tot en met 11 jaar
Ivacaftor + TezacaftorSymkeviVertexPotentiator + verbeterde correctorMensen met minstens 1 F508del mutatie al dan niet gecombineerd met 1 van 14 specifieke mutatiesJa, vanaf 12 jaarJa, vanaf 12 jaar
Ivacaftor + Tezacaftor + ElexacaftorKaftrioVertexPotentiator + 2 verbeterde correctors (‘triple combinatie’)Mensen met minstens 1 F508del mutatieJa, vanaf 12 jaar. Op 12 november 2021 gaf het Europees Geneesmiddelenbureau een positief advies voor het gebruik van Kaftrio bij kinderen vanaf 6 jaar, maar dit moet nog officieel bekrachtigd worden door de Europese Commissie.Neen, maar er is wel een terugbetalingsprocedure lopende
Tezacaftor + VX-121 + VX-561-Vertex1 ‘oude’ (Tezacaftor) en 1 nieuwe corrector (VX-121) en een potentiator, VX-561, een verbeterde versie van Ivacaftor waardoor het maar éénmaal per dag zou moeten ingenomen worden: ‘opvolger’ van KaftrioMensen met minstens 1 F508del mutatie Neen, wordt momenteel getest in grote fase 3-studiesNeen
ELX-02-Eloxx‘read-through’ medicijn: laat toe om een stopcodon ‘over te slaan’Mensen met minstens 1 G542X mutatie (klasse 1). Dit is een zogenaamde ‘stopcodon’ of ‘nonsens’ mutatie waardoor het gen niet volledig afgelezen wordt en er geen eiwit wordt gevormd. Neen, wordt momenteel getest in fase 2-studies, al dan niet in combinatie met Ivacaftor (Kalydeco)Neen

Laatste update: