CFTR-Modulatoren
De laatste jaren is er enorme vooruitgang geboekt in het begrijpen en rechtzetten van het basisdefect dat muco veroorzaakt, namelijk de afwezigheid of het slecht werken van CFTR-kanalen op het celoppervlak. Met de regelmaat van de klok verschijnen er berichten over nieuwe kleine moleculen, CFTR-modulatoren genoemd, die in staat zijn de werking van de kanalen te verbeteren. Om het overzicht te bewaren van de moleculen die momenteel ontwikkeld en klinisch getest worden, hebben we hieronder een tabel aangemaakt die de belangrijkste modulatoren in kaart brengt.
Molecule | Merknaam | Firma | Werking? | Voor wie? | Goedgekeurd in Europa? | Terugbetaald in België? |
---|---|---|---|---|---|---|
Ivacaftor | Kalydeco | Vertex | Potentiator: zorgt ervoor dat het CFTR-kanaal opengaat | Mensen met klasse 3 ‘gating’ mutaties (voornamelijk G551D) | Ja, vanaf 6 maand | Ja, vanaf 2 jaar |
Ivacaftor + Lumacaftor | Orkambi | Vertex | Potentiator + corrector: zorgt ervoor dat het CFTR-eiwit met een afwijkende vorm toch het celoppervlak bereikt | Mensen met 2 F508del mutaties (homozygoot) | Ja, vanaf 2 jaar | Ja, van 2 tot en met 11 jaar |
Ivacaftor + Tezacaftor | Symkevi | Vertex | Potentiator + verbeterde corrector | Mensen met minstens 1 F508del mutatie al dan niet gecombineerd met 1 van 14 specifieke mutaties | Ja, vanaf 6 jaar | Ja, vanaf 6 jaar |
Ivacaftor + Tezacaftor + Elexacaftor | Kaftrio | Vertex | Potentiator + 2 verbeterde correctors (‘triple combinatie’) | Mensen met minstens 1 F508del mutatie | Ja, vanaf 6 jaar. | Ja, vanaf 12 jaar. Bovendien is er een terugbetalingsprocedure lopende voor kinderen tussen 6 en 11 jaar. |
Tezacaftor + VX-121 + VX-561 | - | Vertex | 1 ‘oude’ (Tezacaftor) en 1 nieuwe corrector (VX-121) en een potentiator, VX-561, een verbeterde versie van Ivacaftor waardoor het maar éénmaal per dag zou moeten ingenomen worden: ‘opvolger’ van Kaftrio | Mensen met minstens 1 F508del mutatie | Neen, wordt momenteel getest in grote fase 3-studies | Neen |
ELX-02 | - | Eloxx | ‘read-through’ medicijn: laat toe om een stopcodon ‘over te slaan’ | Mensen met minstens 1 G542X mutatie (klasse 1). Dit is een zogenaamde ‘stopcodon’ of ‘nonsens’ mutatie waardoor het gen niet volledig afgelezen wordt en er geen eiwit wordt gevormd. | Neen, wordt momenteel getest in fase 2-studies, al dan niet in combinatie met Ivacaftor (Kalydeco) | Neen |
Laatste update:
Misschien wil je lezen
Nieuws over onderzoek
Lees verderSteun aan wetenschappelijk onderzoek
Lees verderMucoviscidoseregister
Het doel van het Belgische mucoviscidoseregister is om de gegevens van alle ...
Lees verderEuropese onderzoeksprojecten
Ook de Europese Unie financiert wetenschappelijk onderzoek binnen het kader van ...
Lees verder