CFTR-Modulatoren

De laatste jaren is er enorme vooruitgang geboekt in het begrijpen en rechtzetten van het basisdefect dat muco veroorzaakt, namelijk de afwezigheid of het slecht werken van CFTR-kanalen op het celoppervlak. Met de regelmaat van de klok verschijnen er berichten over nieuwe kleine moleculen, CFTR-modulatoren genoemd, die in staat zijn de werking van de kanalen te verbeteren. Om het overzicht te bewaren van de moleculen die momenteel ontwikkeld en klinisch getest worden, hebben we hieronder een tabel aangemaakt die de belangrijkste modulatoren in kaart brengt.

MoleculeMerknaamFirmaWerking?Voor wie?Goedgekeurd in Europa?Terugbetaald in België?
IvacaftorKalydecoVertexPotentiator: zorgt ervoor dat het CFTR-kanaal opengaatMensen met klasse 3 ‘gating’ mutaties (voornamelijk G551D) Ja, vanaf 6 maandJa, vanaf 2 jaar
Ivacaftor + LumacaftorOrkambiVertexPotentiator + corrector: zorgt ervoor dat het CFTR-eiwit met een afwijkende vorm toch het celoppervlak bereiktMensen met twee F508del mutaties (homozygoot)Ja, vanaf 2 jaarJa, van 2 tot en met 11 jaar
Ivacaftor + TezacaftorSymkeviVertexPotentiator + verbeterde correctorMensen met minstens 1 F508del mutatie al dan niet gecombineerd met 1 van 14 specifieke mutatiesJa, vanaf 12 jaarJa, vanaf 12 jaar
Ivacaftor + Tezacaftor + ElexacaftorKaftrioVertexPotentiator + 2 verbeterde correctors (‘triple combinatie’)Mensen met twee F508del mutaties (homozygoot) of mensen met één F508del mutatie gecombineerd met één minimale functiemutatieJa, vanaf 12 jaarNeen
VX-561-VertexPotentiator, verbeterde versie van Ivacaftor waardoor het slechts éénmaal per dag zou moeten ingenomen wordenMensen met klasse 3 ‘gating’ mutaties (voornamelijk G551D)Neen, wordt momenteel getest in een fase 2 klinischeNeen
QBW251-Novartis‘nieuwe generatie’ potentiatorMensen met ‘residuele functie’-mutaties (klasse 4-6)Neen, wordt momenteel getest in een fase 2 klinische studieNeen
ABVV-2222-Abbvienieuwe generatie correctorMensen homozygoot voor F508delNeen, wordt momenteel getest in een fase 2 klinische studieNeen
ABVV-2737-Abbvie‘nieuwe generatie’ correctorMensen homozygoot voor F508delNeen, wordt momenteel getest in een fase 2 klinische studieNeen
FDL169-Flatley Discovery Labs‘nieuwe generatie’ correctorMensen homozygoot voor F508delNeen, wordt momenteel getest in een fase 2 klinische studieNeen
PTI-808 + PTI-801 + PTI-428-Proteostatis‘nieuwe generatie’ potentiator + ‘nieuwe generatie’ corrector + amplifier: vermenigvuldigt het aantal CFTR-eiwit aanwezig in de celMensen homozygoot voor F508delNeen, wordt momenteel getest in een fase 2 klinische studie met veelbelovende voorlopige resultatenNeen
ELX-02-Eloxx‘read-through’ medicijn: laten toe om een stopcodon ‘over te slaan’Mensen met minstens 1 klasse 1 mutatie. Dit zijn zogenaamde ‘stopcodon’ mutaties waardoor het gen niet volledig afgelezen wordt en er geen eiwit wordt gevormd. Neen, wordt momenteel getest in een fase 1 klinische studieNeen

Laatste update: