CFTR-Modulatoren

De laatste jaren is er enorme vooruitgang geboekt in het begrijpen en rechtzetten van het basisdefect dat muco veroorzaakt, namelijk de afwezigheid of het slecht werken van CFTR-kanalen op het celoppervlak. Met de regelmaat van de klok verschijnen er berichten over nieuwe kleine moleculen, CFTR-modulatoren genoemd, die in staat zijn de werking van de kanalen te verbeteren. Om het overzicht te bewaren van de moleculen die momenteel ontwikkeld en klinisch getest worden, hebben we hieronder een tabel aangemaakt die de belangrijkste modulatoren in kaart brengt.

ModulatorTerugbetaald vanaf deze leeftijd Voor wie?Datum
Kalydeco4 maand1 van 9 specifieke ‘gating’-mutaties (zie boven)1 februari 2023
2 jaar1 van 9 specifieke ‘gating’-mutaties (zie boven)1 oktober 2017
6 jaar1 van 9 specifieke ‘gating’-mutaties (zie boven)1 februari 2016
Orkambi2 tot en met 11 jaar2 F508del-mutaties1 april 2021
Symkevi6 jaar2 F508del-mutaties, of F508del in combinatie met 1 van 12 specifieke mutaties (zie boven)1 september 2022
12 jaar2 F508del-mutaties, of F508del in combinatie met 1 van 12 specifieke mutaties (zie boven)1 april 2021
Kaftrio6 jaarMinstens 1 F508del-mutatie1 februari 2023
12 jaarMinstens 1 F508del-mutatie1 september 2022

Laatste update: