CFTR-Modulatoren
De laatste jaren is er enorme vooruitgang geboekt in het begrijpen en rechtzetten van het basisdefect dat muco veroorzaakt, namelijk de afwezigheid of het slecht werken van CFTR-kanalen op het celoppervlak. Met de regelmaat van de klok verschijnen er berichten over nieuwe kleine moleculen, CFTR-modulatoren genoemd, die in staat zijn de werking van de kanalen te verbeteren. Om het overzicht te bewaren van de moleculen die momenteel ontwikkeld en klinisch getest worden, hebben we hieronder een tabel aangemaakt die de belangrijkste modulatoren in kaart brengt.
Molecule | Merknaam | Firma | Werking? | Voor wie? | Goedgekeurd in Europa? | Terugbetaald in België? |
---|---|---|---|---|---|---|
Ivacaftor | Kalydeco® | Vertex | Potentiator: zorgt ervoor dat het CFTR-kanaal opengaat | Mensen met klasse 3 ‘gating’ mutaties (voornamelijk G551D) | Ja, vanaf 1 jaar | Ja, vanaf 2 jaar |
Ivacaftor + Lumacaftor | Orkambi® | Vertex | Potentiator + corrector: zorgt ervoor dat het CFTR-eiwit met een afwijkende vorm toch het celoppervlak bereikt | Mensen met twee F508del mutaties (homozygoot) | Ja, vanaf 2 jaar | Neen |
Ivacaftor + Tezacaftor | Symkevi® | Vertex | Potentiator + verbeterde corrector | Mensen met minstens 1 F508del mutatie al dan niet gecombineerd met 1 van 12 specifieke mutaties | Ja, vanaf 12 jaar | Neen |
Ivacaftor + Tezacaftor + Elexacaftor (VX-445) | - | Vertex | Potentiator + 2 verbeterde correctors (‘triple combinatie’) | Mensen met minstens 1 F508del mutatie | Neen, maar op basis van veelbelovende resultaten (longfunctie +14% bij mensen met minstens 1 F508del mutatie) uit fase 3 klinische studies wordt verwacht dat Vertex nog voor het einde van 2019 een aanvraag bij het European Medicines Agency (EMA) zal indienen | Neen |
VX-561 | - | Vertex | Potentiator, verbeterde versie van Ivacaftor waardoor het slechts éénmaal per dag zou moeten ingenomen worden | Mensen met klasse 3 ‘gating’ mutaties (voornamelijk G551D) | Neen, wordt momenteel getest in een fase 2 klinische | Neen |
QBW251 | - | Novartis | ‘nieuwe generatie’ potentiator | Mensen met ‘residuele functie’-mutaties (klasse 4-6) | Neen, wordt momenteel getest in een fase 2 klinische studie | Neen |
ABVV-2222 | - | Abbvie | nieuwe generatie corrector | Mensen homozygoot voor F508del | Neen, wordt momenteel getest in een fase 2 klinische studie | Neen |
ABVV-2737 | - | Abbvie | ‘nieuwe generatie’ corrector | Mensen homozygoot voor F508del | Neen, wordt momenteel getest in een fase 2 klinische studie | Neen |
FDL169 | - | Flatley Discovery Labs | ‘nieuwe generatie’ corrector | Mensen homozygoot voor F508del | Neen, wordt momenteel getest in een fase 2 klinische studie | Neen |
PTI-808 + PTI-801 + PTI-428 | - | Proteostatis | ‘nieuwe generatie’ potentiator + ‘nieuwe generatie’ corrector + amplifier: vermenigvuldigt het aantal CFTR-eiwit aanwezig in de cel | Mensen homozygoot voor F508del | Neen, wordt momenteel getest in een fase 2 klinische studie met veelbelovende voorlopige resultaten | Neen |
ELX-02 | - | Eloxx | ‘read-through’ medicijn: laten toe om een stopcodon ‘over te slaan’ | Mensen met minstens 1 klasse 1 mutatie. Dit zijn zogenaamde ‘stopcodon’ mutaties waardoor het gen niet volledig afgelezen wordt en er geen eiwit wordt gevormd. | Neen, wordt momenteel getest in een fase 1 klinische studie | Neen |
Laatste update:
Misschien wil je lezen
Nieuws over onderzoek
Lees verderSteun aan wetenschappelijk onderzoek
Lees verderMucoviscidoseregister
Het doel van het Belgische mucoviscidoseregister is om de gegevens van alle ...
Lees verderEuropese onderzoeksprojecten
Ook de Europese Unie financiert wetenschappelijk onderzoek binnen het kader van ...
Lees verder