Symkevi

Meer achtergrondinformatie over Symkevi kan je terugvinden in het dossier in de 2021 juni editie van Asem (pagina 6-9) dat verscheen naar aanleiding van de terugbetaling van Orkambi en Symkevi.

Symkevi werd getest bij twee verschillende groepen mensen met muco, namelijk bij 475 mensen met twee F508del mutaties, en bij 248 mensen met één F508del mutatie gecombineerd met één van 14 zogenaamde ‘residuele functie mutaties’. Mensen met dit type van mutaties hebben over het algemeen een lichtere vorm van muco omdat de mutaties resulteren in een CFTR-kanaal dat in meerdere of mindere mate toch nog werkt.

Bij de mensen met twee F508del mutaties, zagen de onderzoekers een beduidende stijging van de longfunctie met gemiddeld 4% tegenover mensen die een nepmedicijn (placebo) namen.

In deze groep van homozygote mensen kon men ook vaststellen dat behandeling met Symkevi zorgde voor 35% minder opstoten van longproblemen vergeleken met mensen die placebo innamen.

Bij mensen met één F508del en één van de 14 ‘residuele functie mutaties’, kon een grotere stijging van bijna 7% tegenover placebo opgetekend worden.

Laatste update: 21 september 2022