Des résultats prometteurs de l’étude sur la trithérapie

donderdag, juli 27, 2017

La société Vertex vient d’annoncer les résultats de son étude en phase 2 autour de la trithérapie - plus communément appelée triple combi – soit un médicament renfermant 3 composants agissant différemment.

Cette étude porte sur la nouvelle génération de correcteurs. Son but est de tester la sécurité et l’efficacité du VX440 (nouveau correcteur) en monothérapie et en combinaison avec le Tezacaftor/VX661 (correcteur) et l’Ivacaftor/Kalydeco (potentiateur). L’étude concerne différents groupes, tant les patients homozygotes porteurs de la mutation F508del que les hétérozygotes.


Sur base des précédents résultats en laboratoire, de larges attentes reposaient sur cette étude sur la combinaison de deux correcteurs (pour améliorer le pliage de la protéine F508del) et d’un potentiateur (pour améliorer le travail de la protéine).
Ces attentes ont été atteintes dans l'étude en phase 2, comme en témoignent les résultats suivants:

  • Les résultats de la phase 2 portant sur environ 40 patients adultes porteurs d’une mutation F508del font apparaître une amélioration moyenne de 10 à 12% de leur fonction pulmonaire par la prise de la combinaison des 3 composants. Les patients se sentent mieux et le taux de chlorure dans la sueur diminue.
  • Egalement chez les patients porteurs de deux mutations F508del, une forte amélioration de la fonction pulmonaire d’environ 10% a été constatée. Ces 10% sont supérieurs à la petite amélioration apportée par la prise d’un correcteur plus un potentiateur (soit l’équivalent de l’Orkambi, un médicament non disponible en Belgique).
  • La combinaison des médicaments a, par ailleurs, été généralement bien tolérée.

D’excellentes nouvelles résultant donc de cette étude en phase 2 menée auprès d’un nombre limité de patients. La société dispose encore d’autres triples combinaisons qui sont actuellement évaluées. Sera ensuite examinée laquelle de ces combinaisons pourra passer en phase 3. Le commencement de la phase 3 est prévu pour début 2018.

Voilà des nouvelles très prometteuses pour environ 90% des personnes atteintes de muco dans notre pays. Les 10% restants ne doivent certainement pas désespérer. Pour eux également, les chercheurs explorent de meilleurs traitements.

Pour plus d’info, vous pouvez contacter Stefan Joris, via stefan@muco.be ou au 02 66 33 904.