En cas de mutation gating mutation gating (comme son nom l’indique), la porte par laquelle s’opèrent les échanges sel-eau est le plus souvent fermée. Elle ne s’ouvre que de manière intermittente. Le Kalydeco™ (Ivacaftor) (ce qu’on appelle un potentiateur CFTR) est un médicament qui aide le canal CFTR à fonctionner normalement. Le Kalydeco agit sur les portes qui ne fonctionnent pas bien. Il les ouvre de manière à rétablir l’équilibre sel-eau au sein des voies respiratoires. Cela permet de liquéfier le mucus, d’hydrater les poumons et de les protéger.

La communauté internationale dispose déjà d’une expérience de plusieurs années liée à l’utilisation du Kalydeco (dans des études cliniques et en tant que médicament approuvé). Cela nous donne une vision de plus en plus précise de l’efficacité du Kalydeco à long terme.

Les registres représentent un instrument idéal pour étudier les effets des médicaments au niveau de la population et dans la ‘vraie’ vie. Ces résultats sont parfois différents de ceux relevés lors d’études cliniques où toutes les conditions sont sous contrôle et auxquelles seuls certains patients spécifiques sont autorisés à participer. Une étude publiée en 2018 a utilisé les données de toutes les personnes muco reprises dans le registre américain et anglais. Ces personnes ont été réparties en deux groupes : ceux qui prenaient du Kalydeco et ceux qui n’entraient pas en ligne de compte pour le médicament. Les résultats à long terme du traitement au Kalydeco ont été étudiés suivant différents paramètres cliniques importants afin de pouvoir comparer ces deux groupes.

Si avant le lancement de l’étude, on ne constatait pas de différence au niveau de la fonction pulmonaire, des exacerbations des problèmes pulmonaires ou des hospitalisations entre patients, les chercheurs ont pu constater qu’après 3 ans, ceux qui prenaient le Kalydeco bénéficiaient d’une fonction pulmonaire sensiblement plus importante que ceux qui n’avaient pas pris le médicament. Il a également fallu constater  qu’après une augmentation initiale de la fonction pulmonaire, celle-ci diminuait à nouveau par la suite. D’autres études indiquent qu’après environ cinq ans environ, la fonction pulmonaire est revenue au niveau qui précède la prise de Kalydeco, une conséquence de l’évolution naturelle de la mucoviscidose. Toutefois, cette diminution de la fonction pulmonaire se déroule de manière bien plus lente que chez les personnes qui ne prennent pas de Kalydeco.

D’autres paramètres sont également bien plus favorables chez les personnes qui prennent le Kalydeco : elles courent moins de risque d’être hospitalisées (quelle qu’en soit la raison) ou de connaître une exacerbation d’infection pulmonaire. Le risque de décès ou de transplantation pulmonaire était également beaucoup moins élevé comparativement aux personnes n’ayant pas bénéficié du Kalydeco (voir graphique). D’autre part, les personnes qui prenaient le Kalydeco rencontraient également moins de complications liées à la mucoviscidose comme un diabète, une maladie hépatique ou une dépression.

Au niveau des infections, il y a également tout à gagner à utiliser le Kalydeco. Une autre étude (276 personnes atteintes de mucoviscidose suivies sur 3 ans) a montré que les patients qui prenaient du Kalydeco étaient moins facilement infectés au P. aeruginosa que ceux qui n’en prenaient pas. De plus, ceux qui avaient contracté une infection au P. aeruginosa parvenaient le plus souvent à s’en débarrasser, contrairement à ceux qui ne prenaient pas de Kalydeco. Ces découvertes valent également pour le S. aureus et le champignon Aspergillus. Les résultats de cette étude sont à lire ici (en anglais).

Dans le même temps, on s’est également penché sur l’expérience des personnes atteintes de mucoviscidose qui prennent du Kalydeco. Voici le témoignage d’Anna, une étudiante qui prend du Kalydeco depuis l’adolescence : “J’ai eu la chance de pouvoir me soigner avec des modulateurs dès mon plus jeune âge. Depuis le jour où j’ai commencé à prendre un modulateur, ma fonction pulmonaire n’a plus régressé. Le pourcentage a parfois un peu augmenté ou un peu diminué, mais sans jamais se dégrader complètement. Je trouve aussi qu’il est beaucoup beaucoup plus facile de prendre du poids.” Elle raconte aussi tout ce qu’elle a pu réaliser grâce à la prise du Kalydeco. “J’ai pu voyager à travers le monde avec mes amis (avec néanmoins toujours un sac à dos plein de médicaments !). Mais c’est déjà énorme en soi. J’ai également couru un semi-marathon, mon plus grand étant de parvenir à courir un marathon. Ce serait un véritable défi qui permettrait surtout de montrer l’impact d’un modulateur.” Anna explique que le traitement par modulateur a changé sa vision de la vie. “J’ai de grandes attentes pour l’avenir, et je ne considère pas mon existence comme différente de celles des autres.” Elle ajoute : “Cela transforme complètement votre regard sur l’avenir.”

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