Le Symkevi
Vous trouverez plus d’informations de fond sur le Symkevi dans le dossier de juin 2021 de Respire (pages 6-9) publié suite au remboursement de l’Orkambi et du Symkevi.
Le Symkevi a été testé sur deux groupes de personnes atteintes de mucoviscidose, à savoir 475 personnes avec deux mutations F508del, et 248 personnes avec une mutation F508del combinée avec l’une des 14 mutations ‘à fonction résiduelle’. De manière générale, les personnes avec ce type de mutations souffrent d’une forme de mucoviscidose plus légère parce que les mutations engendrent un canal CFTR qui fonctionne encore plus ou moins bien.

Chez les personnes avec deux mutations F508del ayant pris du Symkevi, les chercheurs ont constaté une augmentation significative de la fonction pulmonaire de 4%en moyenne, contrairement aux personnes ayant pris un placebo.

Dans ce groupe de personnes homozygote, on a également pu observer que le traitement avec le Symkevi réduisait de 35% le nombre d’exacerbations des problèmes pulmonaires en comparaison avec les personnes ayant pris un placebo.
Chez les personnes avec une mutation F508del et l’une des 14 mutations ‘à fonction résiduelle’, on a relevé une augmentation plus importante de presque 7% en comparaison avec les personnes ayant pris un placebo.
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