Orkambi

À première vue, l’effet de l’Orkambi sur la fonction pulmonaire des enfants est plutôt modeste. C’est principalement dû au fait qu’un test de fonction pulmonaire classique n’est pas suffisamment sensible pour mesurer les changements subtils qui s’opèrent dans les poumons des enfants atteints de mucoviscidose. À cet égard,  le ‘lung clearance index’ (LCI) représente un paramètre fiable . Cette technique consiste a inhaler un gaz jusqu’à atteindre une certaine concentration dans les poumons. Ensuite, on passe à la simple inhalation d’air et on mesure le temps nécessaire pour que le gaz initialement inspiré disparaisse complètement des poumons. Plus les lésions pulmonaires sont importantes, plus le gaz restera ‘prisonnier’ des voies respiratoires et plus longtemps durera l’examen. Il est prouvé que les jeunes enfants muco possèdent un LCI supérieur aux enfants sains, ce qui indique donc la présence de lésions pulmonaires, même si leur fonction pulmonaire se situe dans les limites normales.

Une recherche ‘real world’ (recherche menée après la mise sur le marché du médicament et qui fournit des données relevées dans la vie quotidienne) récente montre que seulement 1 mois après le début de la prise d’Orkambi le LCI diminue de manière significative (s’améliore donc) et que cette baisse sera maintenue pendant au moins 1 an après le lancement du traitement avec l’Orkambi. Plus les participants étaient jeunes, plus le LCI diminuait. Cela montre que l’Orkambi contribue également à prévenir ou à retarder l’apparition des lésions pulmonaires dues à la mucoviscidose chez les jeunes enfants.

Comme tous les médicaments, l’Orkambi provoque également des effets secondaires. Une toux et des valeurs hépatiques anormales sont parmi les plus fréquentes, mais lors d’une vaste étude clinique à laquelle ont participé 103 enfants, seuls 3 d’entre eux ont dû interrompre le médicament. Dans une étude française ‘real world’ encore plus récente à laquelle participaient 845 personnes atteintes de mucoviscidose de 12 ans et plus, les chercheurs ont pu constater que pas moins de 18% d’entre eux ont dû interrompre l’Orkambi suite à des effets secondaires. Une analyse approfondie a toutefois montré qu’il s’agissait principalement d’adultes et/ou de personnes ayant une fonction pulmonaire inférieure à 40%. Cela veut dire que lorsque les poumons sont déjà gravement endommagés par la mucoviscidose, l’Orkambi est moins bien supporté. Cela souligne l’importance de commencer l’Orkambi le plus tôt possible, avant que la mucoviscidose n’ait eu le temps de provoquer des lésions respiratoires importantes.