Les modulateurs CFTR
Au cours des dernières années, un progrès énorme a été réalisé dans la compréhension et la correction du défaut de base de la mucoviscidose. À savoir l’absence ou le mauvais fonctionnement des canaux CFTR à la surface des cellules.
Des articles concernant de petites molécules appelées modulateurs CFTR, capables d’améliorer le fonctionnement des canaux CFTR, sont régulièrement publiés. Le tableau ci-dessous offre une vue d’ensemble des principaux modulateurs CFTR actuellement en cours de développement et testées cliniquement.
| Modulateur | Remboursé à partir de | Pour qui ? | Date |
|---|---|---|---|
| Kalydeco | 4 mois | 1 des 9 mutations ‘gating’ spécifique (voir ci-dessus) | 01-02-23 |
| 2 ans | 1 des 9 mutations ‘gating’ spécifique (voir ci-dessus) | 01-10-17 | |
| 6 ans | 1 des 9 mutations ‘gating’ spécifique (voir ci-dessus) | 01-02-16 | |
| Orkambi | 2 à 11 ans | 2 mutations F508del | 01-04-21 |
| Symkevi | 6 ans | 2 mutations F508del, ou F508del combinée à 1 des 12 mutations spécifiques (voir ci-dessus) | 01-09-22 |
| 12 ans | 2 mutations F508del, ou F508del combinée à 1 des 12 mutations spécifiques (voir ci-dessus) | 01-04-21 | |
| Kaftrio | 6 ans | Minimum 1 mutation F508del | 01-02-23 |
| 12 ans | Minimum 1 mutation F508del | 01-09-22 |
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