Les modulateurs CFTR

Au cours des dernières années, un progrès énorme a été réalisé dans la compréhension et la correction du défaut de base de la mucoviscidose. À savoir l’absence ou le mauvais fonctionnement des canaux CFTR à la surface des cellules.
Des articles concernant de petites molécules appelées modulateurs CFTR, capables d’améliorer le fonctionnement des canaux CFTR, sont régulièrement publiés. Le tableau ci-dessous offre une vue d’ensemble des principaux modulateurs CFTR actuellement en cours de développement et testées cliniquement.

MoléculeNom de marqueFirmeAction?Pour qui? Approuvé en Europe ?Remboursé en Belgique ?
IvacaftorKalydeco®VertexPotentiateur : ouvre le canal CFTRPersonnes avec mutation ‘gating’ de classe 3 (principalement G551D) Oui, à partir de 1 an Oui, à partir de 2 ans
Ivacaftor + LumacaftorOrkambi®VertexPotentiateur + correcteur : permet à la protéine CFTR de forme anormale d'atteindre la surface cellulaireLes personnes ayant deux mutations F508del (homozygote)Oui, à partir de 2 ansNon
Ivacaftor + TezacaftorSymkevi®VertexPotentiateur + correcteur amélioréLes personnes ayant au moins 1 mutation F508del, combinée ou non, avec 1 des 12 mutations spécifiquesOui, à partir de 12 ansNon
Ivacaftor + Tezacaftor + Elexacaftor (VX-445)-VertexPotentiateur + 2 correcteurs améliorés (‘triple combinaison’)Les personnes ayant au moins 1 mutation F508delNon, mais sur base des résultats prometteurs (+ 14% fonction pulmonaire chez les personnes avec minimum 1 mutation F508del) des essais cliniques de phase 3, Vertex devrait soumettre une demande à l'Agence européenne des médicaments (EMA) avant fin 2019.Non
VX-561-VertexPotentiateur, version améliorée d'Ivacaftor, ne devrait être pris qu'une fois par jourPersonnes avec une mutation ‘gating’ de classe 3 (principalement G551D)Non, en cours d'essais cliniques de phase 2Non
QBW251-NovartisPotentiateur 'nouvelle génération'Personnes avec une mutation à ‘fonction résiduelle’ - (classe 4-6)Non, en cours d'essais cliniques de phase 2Non
ABVV-2222-Abbviecorrecteur nouvelle générationPersonnes homozygotes pour F508delNon, en cours d'essais cliniques de phase 2 Non
ABVV-2737-Abbviecorrecteur nouvelle générationPersonnes homozygotes pour F508delNon, en cours d'essais cliniques de phase 2 Non
FDL169-Flatley Discovery Labscorrecteur nouvelle générationPersonnes homozygotes pour F508delNon, en cours d'essais cliniques de phase 2 Non
PTI-808 + PTI-801 + PTI-428-ProteostatisPotentiateur nouvelle génération + correcteur nouvelle génération + amplificateur : multiplie le nombre de protéines CFTR dans la cellule.Personnes homozygotes pour F508delNon, actuellement testé en essais cliniques de phase 2 avec des résultats prometteurs Non
ELX-02-EloxxMédicament 'read-through' : permet de 'passer outre' au codon stopPersonnes avec au moins 1 mutation de classe 1 appelée mutation ‘codon stop’ qui empêche la lecture complète du gène et donc la formation de protéine Non, en cours d'essais cliniques de phase 1 Non

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