Les modulateurs CFTR
Au cours des dernières années, un progrès énorme a été réalisé dans la compréhension et la correction du défaut de base de la mucoviscidose. À savoir l’absence ou le mauvais fonctionnement des canaux CFTR à la surface des cellules.
Des articles concernant de petites molécules appelées modulateurs CFTR, capables d’améliorer le fonctionnement des canaux CFTR, sont régulièrement publiés. Le tableau ci-dessous offre une vue d’ensemble des principaux modulateurs CFTR actuellement en cours de développement et testées cliniquement.
Molécule | Nom de marque | Firme | Action? | Pour qui? | Approuvé en Europe ? | Remboursé en Belgique ? |
---|---|---|---|---|---|---|
Ivacaftor | Kalydeco | Vertex | Potentiateur : ouvre le canal CFTR | Personnes avec mutation ‘gating’ de classe 3 (principalement G551D) | Oui, à partir de 6 mois | Oui, à partir de 2 ans |
Ivacaftor + Lumacaftor | Orkambi | Vertex | Potentiateur + correcteur : permet à la protéine CFTR de forme anormale d'atteindre la surface cellulaire | Les personnes ayant deux mutations F508del (homozygote) | Oui, à partir de 2 ans | Oui, à partir de 2 ans jusque 11 ans |
Ivacaftor + Tezacaftor | Symkevi | Vertex | Potentiateur + correcteur amélioré | Les personnes ayant au moins 1 mutation F508del, combinée ou non, avec 1 des 14 mutations spécifiques | Oui, à partir de 12 ans | Oui, à partir de 12 ans |
Ivacaftor + Tezacaftor + Elexacaftor | Kaftrio | Vertex | Potentiateur + 2 correcteurs améliorés (‘triple combinaison’) | Les personnes avec minimum deux mutations F508del | Oui, à partir de 12 ans. Le 12 novembre 2021 la Commission européenne des Médicaments a émis un avis positif pour l'utilisation du Kaftrio chez les enfants à partir de 6 ans, mais doit encore être officiellement ratifié par la Commission Européenne | Non, mais une procédure de remboursement est actuellement en cours ("https://www.muco.be/fr/que-faisons-nous/defense-des-interets/nouveaux-medicaments/) |
Tezacaftor + VX-121 + VX-561 | - | Vertex | 1 'ancien' (Tezacaftor) et 1 nouveau correcteur (VX-121) et un potentiateur, VX-561, une version améliorée de l'Ivacaftor, qui ne devrait être pris qu'une fois par jour : successeur du Kaftrio | Personnes avec minimum une mutation F508del | Non, actuellement en cours d'études de phase 3 | Non |
ELX-02 | - | Eloxx | Médicament 'read-through' : permet de 'passer outre' au codon stop | Personnes avec au moins 1 mutation 1 G542X de classe 1 appelée mutation ‘codon stop’ ou 'non-sens' qui empêche la lecture complète du gène et la formation de la protéine | Non, actuellement testé dans une étude de phase 2, combiné ou non avec l'Ivacaftor (Kalydeco) | Non |
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