Les modulateurs CFTR

Au cours des dernières années, un progrès énorme a été réalisé dans la compréhension et la correction du défaut de base de la mucoviscidose. À savoir l’absence ou le mauvais fonctionnement des canaux CFTR à la surface des cellules.
Des articles concernant de petites molécules appelées modulateurs CFTR, capables d’améliorer le fonctionnement des canaux CFTR, sont régulièrement publiés. Le tableau ci-dessous offre une vue d’ensemble des principaux modulateurs CFTR actuellement en cours de développement et testées cliniquement.

Regardez ici notre Facebook Live suite au remboursement d'Orkambi et de Symkevi
MoléculeNom de marqueFirmeAction?Pour qui? Approuvé en Europe ?Remboursé en Belgique ?
IvacaftorKalydecoVertexPotentiateur : ouvre le canal CFTRPersonnes avec mutation ‘gating’ de classe 3 (principalement G551D) Oui, à partir de 6 moisOui, à partir de 2 ans
Ivacaftor + LumacaftorOrkambiVertexPotentiateur + correcteur : permet à la protéine CFTR de forme anormale d'atteindre la surface cellulaireLes personnes ayant deux mutations F508del (homozygote)Oui, à partir de 2 ansOui, à partir de 2 ans jusque 11 ans
Ivacaftor + TezacaftorSymkeviVertexPotentiateur + correcteur amélioréLes personnes ayant au moins 1 mutation F508del, combinée ou non, avec 1 des 14 mutations spécifiquesOui, à partir de 12 ansOui, à partir de 12 ans
Ivacaftor + Tezacaftor + Elexacaftor KaftrioVertexPotentiateur + 2 correcteurs améliorés (‘triple combinaison’)Les personnes avec minimum deux mutations F508del Oui, à partir de 12 ans. Le 12 novembre 2021 la Commission européenne des Médicaments a émis un avis positif pour l'utilisation du Kaftrio chez les enfants à partir de 6 ans, mais doit encore être officiellement ratifié par la Commission EuropéenneNon, mais une procédure de remboursement est actuellement en cours ("https://www.muco.be/fr/que-faisons-nous/defense-des-interets/nouveaux-medicaments/)
Tezacaftor
+ VX-121 + VX-561		-Vertex1 'ancien' (Tezacaftor) et 1 nouveau correcteur (VX-121) et un potentiateur, VX-561, une version améliorée de l'Ivacaftor, qui ne devrait être pris qu'une fois par jour : successeur du KaftrioPersonnes avec minimum une mutation F508delNon, actuellement en cours d'études de phase 3Non
ELX-02-EloxxMédicament 'read-through' : permet de 'passer outre' au codon stopPersonnes avec au moins 1 mutation 1 G542X de classe 1 appelée mutation ‘codon stop’ ou 'non-sens' qui empêche la lecture complète du gène et la formation de la protéine Non, actuellement testé dans une étude de phase 2, combiné ou non avec l'Ivacaftor (Kalydeco) Non

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