Les modulateurs CFTR

Au cours des dernières années, un progrès énorme a été réalisé dans la compréhension et la correction du défaut de base de la mucoviscidose. À savoir l’absence ou le mauvais fonctionnement des canaux CFTR à la surface des cellules.
Des articles concernant de petites molécules appelées modulateurs CFTR, capables d’améliorer le fonctionnement des canaux CFTR, sont régulièrement publiés. Le tableau ci-dessous offre une vue d’ensemble des principaux modulateurs CFTR actuellement en cours de développement et testées cliniquement.

Regardez ici notre Facebook Live suite au remboursement d'Orkambi et de Symkevi
MoléculeNom de marqueFirmeAction?Pour qui? Approuvé en Europe ?Remboursé en Belgique ?
IvacaftorKalydecoVertexPotentiateur : ouvre le canal CFTRPersonnes avec mutation ‘gating’ de classe 3 (principalement G551D) Oui, à partir de 6 moisOui, à partir de 2 ans
Ivacaftor + LumacaftorOrkambiVertexPotentiateur + correcteur : permet à la protéine CFTR de forme anormale d'atteindre la surface cellulaireLes personnes ayant deux mutations F508del (homozygote)Oui, à partir de 2 ansOui, à partir de 2 ans jusque 11 ans
Ivacaftor + TezacaftorSymkeviVertexPotentiateur + correcteur amélioréLes personnes ayant au moins 1 mutation F508del, combinée ou non, avec 1 des 14 mutations spécifiquesOui, à partir de 12 ansOui, à partir de 12 ans
Ivacaftor + Tezacaftor + Elexacaftor KaftrioVertexPotentiateur + 2 correcteurs améliorés (‘triple combinaison’)Les personnes ayant deux mutations F508del (homozygote) ou les personnes ayant au moins 1 mutation F508delcombinée avec 1 mutation fonctionnelle minimaleOui, à partir de 12 ansNon
VX-561-VertexPotentiateur, version améliorée d'Ivacaftor, ne devrait être pris qu'une fois par jourPersonnes avec une mutation ‘gating’ de classe 3 (principalement G551D)Non, en cours d'essais cliniques de phase 2Non
QBW251-NovartisPotentiateur 'nouvelle génération'Personnes avec une mutation à ‘fonction résiduelle’ - (classe 4-6)Non, en cours d'essais cliniques de phase 2Non
ABVV-2222-Abbviecorrecteur nouvelle générationPersonnes homozygotes pour F508delNon, en cours d'essais cliniques de phase 2 Non
ABVV-2737-Abbviecorrecteur nouvelle générationPersonnes homozygotes pour F508delNon, en cours d'essais cliniques de phase 2 Non
FDL169-Flatley Discovery Labscorrecteur nouvelle générationPersonnes homozygotes pour F508delNon, en cours d'essais cliniques de phase 2 Non
PTI-808 + PTI-801 + PTI-428-ProteostatisPotentiateur nouvelle génération + correcteur nouvelle génération + amplificateur : multiplie le nombre de protéines CFTR dans la cellule.Personnes homozygotes pour F508delNon, actuellement testé en essais cliniques de phase 2 avec des résultats prometteurs Non
ELX-02-EloxxMédicament 'read-through' : permet de 'passer outre' au codon stopPersonnes avec au moins 1 mutation de classe 1 appelée mutation ‘codon stop’ qui empêche la lecture complète du gène et donc la formation de protéine Non, en cours d'essais cliniques de phase 1 Non

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