Les modulateurs CFTR

Au cours des dernières années, un progrès énorme a été réalisé dans la compréhension et la correction du défaut de base de la mucoviscidose. À savoir l’absence ou le mauvais fonctionnement des canaux CFTR à la surface des cellules.
Des articles concernant de petites molécules appelées modulateurs CFTR, capables d’améliorer le fonctionnement des canaux CFTR, sont régulièrement publiés. Le tableau ci-dessous offre une vue d’ensemble des principaux modulateurs CFTR actuellement en cours de développement et testées cliniquement.

Molécule	Nom de marque	Firme	Action?	Pour qui?	Approuvé en Europe ?	Remboursé en Belgique ?
Ivacaftor	Kalydeco®	Vertex	Potentiateur : ouvre le canal CFTR	Personnes avec mutation ‘gating’ de classe 3 (principalement G551D)	Oui, à partir de 1 an	Oui, à partir de 2 ans
Ivacaftor + Lumacaftor	Orkambi®	Vertex	Potentiateur + correcteur : permet à la protéine CFTR de forme anormale d'atteindre la surface cellulaire	Les personnes ayant deux mutations F508del (homozygote)	Oui, à partir de 2 ans	Non
Ivacaftor + Tezacaftor	Symkevi®	Vertex	Potentiateur + correcteur amélioré	Les personnes ayant au moins 1 mutation F508del, combinée ou non, avec 1 des 12 mutations spécifiques	Oui, à partir de 12 ans	Non
Ivacaftor + Tezacaftor + Elexacaftor (VX-445)	-	Vertex	Potentiateur + 2 correcteurs améliorés (‘triple combinaison’)	Les personnes ayant au moins 1 mutation F508del	Non, mais sur base des résultats prometteurs (+ 14% fonction pulmonaire chez les personnes avec minimum 1 mutation F508del) des essais cliniques de phase 3, Vertex devrait soumettre une demande à l'Agence européenne des médicaments (EMA) avant fin 2019.	Non
VX-561	-	Vertex	Potentiateur, version améliorée d'Ivacaftor, ne devrait être pris qu'une fois par jour	Personnes avec une mutation ‘gating’ de classe 3 (principalement G551D)	Non, en cours d'essais cliniques de phase 2	Non
QBW251	-	Novartis	Potentiateur 'nouvelle génération'	Personnes avec une mutation à ‘fonction résiduelle’ - (classe 4-6)	Non, en cours d'essais cliniques de phase 2	Non
ABVV-2222	-	Abbvie	correcteur nouvelle génération	Personnes homozygotes pour F508del	Non, en cours d'essais cliniques de phase 2	Non
ABVV-2737	-	Abbvie	correcteur nouvelle génération	Personnes homozygotes pour F508del	Non, en cours d'essais cliniques de phase 2	Non
FDL169	-	Flatley Discovery Labs	correcteur nouvelle génération	Personnes homozygotes pour F508del	Non, en cours d'essais cliniques de phase 2	Non
PTI-808 + PTI-801 + PTI-428	-	Proteostatis	Potentiateur nouvelle génération + correcteur nouvelle génération + amplificateur : multiplie le nombre de protéines CFTR dans la cellule.	Personnes homozygotes pour F508del	Non, actuellement testé en essais cliniques de phase 2 avec des résultats prometteurs	Non
ELX-02	-	Eloxx	Médicament 'read-through' : permet de 'passer outre' au codon stop	Personnes avec au moins 1 mutation de classe 1 appelée mutation ‘codon stop’ qui empêche la lecture complète du gène et donc la formation de protéine	Non, en cours d'essais cliniques de phase 1	Non

Dernière mise à jour: 31 octobre 2019

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