Positief advies van CHMP over goedkeuring triple combinatietherapie
Op donderdag 25 juni gaf de Commissie Geneesmiddelen voor Menselijk Gebruik (CHMP – European Committee for Medicinal Products for Human Use) van het EMA (European Medicines Agency) een positief advies over het op de markt brengen van de triple combinatietherapie voor mensen met muco vanaf 12 jaar die minstens één F508del mutatie hebben, al dan niet in combinatie met een minimale functiemutatie. Minimale functiemutaties zijn mutaties waarbij vrijwel geen functionerende chloridekanalen worden geproduceerd. De triple combinatietherapie bestaat uit twee correctoren, Tezacaftor en Elexacaftor, en één potentiator, Ivacaftor, en werd ontwikkeld door Vertex Pharmaceuticals onder de naam Kaftrio®.
Het is belangrijk om te benadrukken dat dit positief advies van het CHMP nog niet betekent dat het farmaceutische bedrijf Kaftrio® ook effectief op de Europese markt mag brengen. De eindbeslissing, die verwacht wordt tegen het einde van de zomer, wordt genomen door de Europese Commissie. Dit orgaan volgt meestal wel de adviezen van het CHMP. Op dit moment is er nog geen exacte lijst met alle minimale functiemutaties beschikbaar. Die zal samen met het besluit van de Europese Commissie door Vertex Pharmaceuticals bekend worden gemaakt. Wel zou het gaan om meer mutaties dan diegene die tijdens de klinische proeven zijn getest, wat goed nieuws is voor mensen die heterozygoot zijn voor F508del in combinatie met een zeldzame mutatie.
Wat betekent dit nu voor de situatie in België? Zoals jullie weten is de Mucovereniging nog steeds aan het vechten om mensen met muco toegang te geven tot reeds jaren bestaande modulatoren zoals Orkambi® en Symkevi®. Deze strijd zetten we onverminderd verder omdat ook deze geneesmiddelen een belangrijke positieve impact kunnen hebben op de gezondheidstoestand van mensen met muco, en complementair zijn aan Kaftrio®. De fabrikant, Vertex, zal nu een procedure moeten opstarten om een terugbetalingsregeling in ons land te bekomen voor Kaftrio®. We zullen hierover op korte termijn in gesprek gaan met de vertegenwoordigers van Vertex opdat er zo weinig mogelijk kostbare tijd verloren zou gaan. Wij houden jullie in ieder geval op de hoogte!
De officiële communicatie van de EMA kun je hier vinden. Meer informatie over de triple combinatietherapie kan je hier vinden.