Avis positif de la Commission pour les médicaments à usage humain concernant la trithérapie
Le jeudi 25 juin, la Commission pour les médicaments à usage humain (CHMP – European Committee for Medicinal Products for Human Use) de l’EMA (European Medicines Agency) émettait un avis positif concernant la mise sur le marché de la trithérapie pour les personnes atteintes de mucoviscidose à partir de 12 ans, porteuses d’une mutation F508del minimum, en combinaison ou non avec une mutation fonctionnelle minimale. Les mutations fonctionnelles minimales sont des mutations dans lesquelles pratiquement aucun canal chlore fonctionnel n’est produit. La trithérapie consiste en deux correcteurs, le Tezacaftor et l’Elexacaftor, et un potentiateur, l’Ivacaftor. Elle est développée par Vertex Pharmaceuticals sous le nom de Kaftrio®.
Il est important d’insister sur le fait que l’avis positif du CHMP ne signifie pas encore que la firme pharmaceutique est autorisée à mettre le Kaftrio® sur le marché européen de manière effective. La décision finale, attendue pour la fin de l’été, sera prise par la Commission Européenne. Cet organe suit en général les avis du CHMP. Actuellement, il n’y a pas encore de liste exacte reprenant toutes les mutations fonctionnelles minimales disponibles. Celle-ci sera transmise par Vertex Pharmaceuticals en même temps que la décision de la Commission Européenne. Cependant, elle impliquerait plus de mutations que celles testées dans les essais cliniques. Ce qui représente une bonne nouvelle pour les personnes hétérozygotes avec une mutation F508del combinée avec une mutation rare.
Qu’est-ce que cela signifie pour la situation en Belgique ? Comme vous le savez, l’Association Muco est actuellement toujours en train de se battre pour obtenir l’accès aux modulateurs existants comme l’Orkambi® et le Symkevi® pour les personnes atteintes de mucoviscidose. Nous poursuivons ce combat, parce que ces médicaments peuvent également avoir un impact positif important sur la santé des personnes atteintes de mucoviscidose, et qu’ils sont complémentaires au Kaftrio®. Le fabricant, Vertex, devra à présent lancer une procédure afin d’obtenir le remboursement du Kaftrio® dans notre pays. À courts terme, et afin de perdre le moins de temps possible, nous entrerons en pourparlers avec Vertex à ce sujet. Dans tous les cas, nous vous tenons au courant !
La communication officielle de l’EMA est à retrouver ici. Plus d’informations concernant la trithérapie sur notre site web.