Interview met Dr Kris De Boeck

Stefan Joris: Wellicht zijn er weinig mensen die u niet kennen. Maar zou u zichzelf toch even willen voorstellen?
Dr De Boeck: Ik ben professor emeritus kindergeneeskunde en specialiseerde me in kinderlongziekten, een keuze die voortkwam uit mijn grote interesse in longfysiologie. Omdat deze opleiding in België nog niet bestond, volgde ik ze in Canada, waar ik meteen opmerkte dat mucoviscidose er veel intensiever werd behandeld dan bij ons.
Na mijn terugkeer richtte ik in het UZ Leuven onmiddellijk een kliniek op voor kinderen – en eigenlijk ook voor volwassenen – met mucoviscidose. Internisten in België hadden echter weinig interesse in deze patiënten, omdat men aannam dat kinderen met muco toch niet oud zouden worden.
Het kostte veel inzet om in België een degelijk zorgplatform uit te bouwen. Geleidelijk kregen we meer paramedici die de zorg konden ondersteunen. Na jaren lobbywerk bij de overheid verkregen we uiteindelijk de nodige middelen om deze teams te financieren en voldoende personeel aan te werven. Dat leidde tot de oprichting van de mucoviscidose referentiecentra in 1999, of mucocentra, waardoor we in België eindelijk op een kwaliteitsvolle manier konden werken.

Stefan Joris: Ja, inderdaad. De Mucovereniging heeft toen ook erg gepleit voor multidisciplinaire zorg in mucocentra. Aanvankelijk was psychologische hulp zelfs niet voorzien. De Mucovereniging financierde daarom die zorg in de mucocentra tot de overheid dit overnam.
Dr De Boeck: Inderdaad, en dat heeft echt een grote impact gehad op de opvolging van mensen met muco.

Stefan Joris: En wat was het belang van het verzamelen van data van mensen met muco in die tijd?
Dr De Boeck: Vanaf het begin verzamelden we ook systematisch gegevens zoals geslacht, leeftijd en regio: een soort miniregister dat we gebruikten om het belang van de zorg voor kinderen met mucoviscidose aan te tonen, onder meer richting ziekenhuisdirectie. Dankzij dit werk, en mede door de inzet van medewerkers van de VUB, groeide hieruit het officiële mucoregister*.
De mucocentra en het register zijn van groot belang: ze bundelen expertise, en de informatie uit het register is essentieel om toekomstgerichte plannen en beleid te kunnen ontwikkelen.

Stefan Joris: In 1989 was er dan de ontdekking van het CFTR-gen…
Dr De Boeck: Dat is ook een heel grote stap geweest.
De ontdekking van het betrokken gen bracht de droom dichterbij om een therapie te ontwikkelen die het gendefect zelf zou herstellen. Gentherapie is momenteel nog niet haalbaar, maar blijft een belangrijk toekomstdoel, omdat het patiënten zou kunnen genezen zonder dagelijkse medicatie.
Omdat gentherapie nog veraf was, kwam de focus te liggen op het ontwikkelen en testen van nieuwe medicijnen. Hiervoor was samenwerking en een groot aantal patiënten nodig. Op vraag van de European Cystic Fibrosis Society richtte ik daarom het European Cystic Fibrosis Clinical Trials Network op, dat uitgroeide van ongeveer 12 tot zo’n 60 centra en zeer succesvol is.
Hoewel er inmiddels effectieve medicijnen bestaan, blijft verdere innovatie noodzakelijk — vooral omdat er nog steeds patiënten zijn voor wie nog geen passende behandeling beschikbaar is, en zij onze prioriteit blijven.

Stefan Joris: In 2015 nam de Mucovereniging de beslissing om een flinke investering te doen in het organoïdenproject. Kan je daar iets over vertellen?
Dr. De Boeck: Om beter te begrijpen waarover dit gaat, moet ik eerst even uitleggen wat organoïden zijn. Organoïden zijn miniatuurdarmpjes die in het labo worden gekweekt uit stamcellen afkomstig van een klein, pijnloos afgenomen stukje darmslijmvlies. Omdat het CFTR-eiwit ook in deze organoïden aanwezig is, kunnen ze gebruikt worden om per afzonderlijke mucopatiënt te testen welke therapieën of medicijncombinaties het beste werken.
Dit biedt een efficiënte en kostenbesparende manier om behandelingen vooraf te evalueren, zeker in vergelijking met de hoge kost van een echte proefperiode waarbij je test of een medicijn aanslaat bij een patiënt. Europees onderzoek moet overheden overtuigen van het belang van deze aanpak, die patiënten veel onnodige behandellast kan besparen en ook veelbelovende medicijncombinaties kan opleveren.
Deze stappen brengen ons dichter bij echte genezing via gentherapie of mRNA-therapie.
In de voorbije jaren is er enorm veel veranderd. Waar de ziekenhuizen vroeger in de winter vol lagen, zien we nu nog maar enkele opnames. Muco is voor veel mensen een meer ambulante ziekte geworden. Dat geeft mij als arts veel hoop voor de toekomst.
De huidige medicijnen zijn geweldig, maar we zijn er nog niet helemaal. Een echte genezing, waarbij je geen therapie meer nodig hebt, blijft het uiteindelijke doel. Nieuwe technieken zoals het toedienen van gezond mRNA brengen ons alweer een stap dichter bij zo’n volledige oplossing. Want ook al zorgen de huidige medicijnen ervoor dat het defecte eiwit beter werkt, het blijft een defect eiwit. Daarom denk ik dat we in de toekomst nog veel gezondheidswinst kunnen boeken.

Stefan Joris: Wat betekent de strijd tegen muco voor u?
Dr De Boeck: Het verhaal van mucoviscidose heeft een grote persoonlijke betekenis en de blijvende inzet komt voort uit het besef hoe ernstig de ziekte is. Dat laat jou niet los. Een zorg hierbij is dat jonge artsen dat besef misschien minder sterk hebben. In België krijgt inmiddels de meerderheid van de patiënten een goede behandeling, maar wereldwijd vallen nog veel mensen uit de boot. Het monopolie van Vertex vormt bovendien een probleem: zij bepalen de medicijnprijzen, waardoor concurrentie en betaalbaarheid ontbreken. Meer bedrijven zijn nodig om de prijzen te drukken.
Patiënten hebben een enorme bijdrage geleverd aan onderzoek door hun sterke deelname aan klinische studies. Deze betrokkenheid was mogelijk omdat patiënten voelden dat de artsen oprecht met hen meeleefden. Zonder hun deelname zouden nieuwe medicijnen niet bestaan. Toch profiteert vooral het bedrijf Vertex van de resultaten, terwijl de wetenschappers zelf het vaak betreuren dat de medicatie zo duur is.

Stefan Joris: Ik zou even willen teruggaan in de tijd , toen er nog geen sprake was van de hielprik en modulatoren. Wat was de boodschap toen aan ouders als de diagnose ‘mucoviscidose’ viel?
Dr. De Boeck: We probeerden altijd zo eerlijk mogelijke informatie te geven, ook al was die soms hartverscheurend. De ouders waren daar elke keer opnieuw helemaal kapot van. Je moet het als dokter altijd zo empathisch mogelijk brengen, maar het is geen gemakkelijke boodschap. Je moet het verhaal brengen van problemen met de vertering, die we gelukkig goed kunnen opvangen. Problemen met de longen, waarvan we weten dat de longcapaciteit jaar na jaar zal dalen.
In de jaren ’80 zag men al dat sommige jongvolwassenen het beter deden dan anderen, maar pas na de ontdekking van het gen kon men verschillen in ernst beter verklaren en het verhaal genuanceerder brengen.
Longtransplantaties, die in Leuven al vroeg werden uitgevoerd, boden patiënten een nieuw perspectief, al blijft een transplantatie ook “een andere ziekte” die nieuwe uitdagingen met zich meebrengt. Door intensieve internationale samenwerking — met Noord-Amerika, Europa, en zelfs Australië en Brazilië — probeert men wereldwijd de zorg te verbeteren.
De boodschap aan ouders was altijd moeilijk, maar nooit zonder hoop: er werd voortdurend gewerkt aan betere behandelingen en vooruitzichten.

Stefan Joris: Als we naar zeldzame ziekten in het algemeen kijken, dan kunnen we zeggen dat mucoviscidose verder staat voor wat betreft behandeling en zorg. Wat is in jouw ogen de meerwaarde geweest van de Mucovereniging?
Dr. De Boeck: Patiënten- en ouderverenigingen hebben altijd een cruciale rol gespeeld. In de VS waren ze uitzonderlijk sterk in fondsenwerving en waren zij zelfs de motor achter de ontwikkeling van nieuwe mucoviscidose¬medicatie: de Cystic Fibrosis Foundation zette het bedrijf Aurora (nu Vertex) aan tot high-throughput screening, wat uiteindelijk leidde tot de huidige behandelingen.
In Europa, en vooral in België, lag de nadruk meer op sociale ondersteuning: patiënten motiveren, financiële hulp bieden en elkaar helpen in de moeilijke en dure realiteit van leven met muco. Waar de Amerikaanse vereniging zich jarenlang enkel op onderzoek richtte, kozen de Europese verenigingen voor een menselijkere, bredere aanpak. Beide modellen waren waardevol: dankzij de Amerikanen kwam er baanbrekende medicatie, terwijl Europa sterk was in zorg en ondersteuning van patiënten.
Het is belangrijk dat ouders weten dat de zorg voor mucoviscidose vandaag voor het merendeel van de patiënten uitstekend is, maar dat er een kleine groep is voor wie nog geen behandeling bestaat, en zij hebben bijzondere aandacht nodig. Voor deze groep is de situatie zwaar en soms traumatisch, en hun nood moet centraal blijven staan.
Hoewel velen denken dat muco “opgelost” is, is dat niet zo: er is grote vooruitgang geboekt, maar nog niet voor iedereen en niet overal. Daarom blijft voortdurende inzet, financiering en aandacht noodzakelijk. Patiëntenverenigingen spelen hierin een cruciale rol door juiste, genuanceerde en hoopvolle communicatie te brengen.
Voor de groep zonder beschikbare medicatie moet prioritair naar oplossingen gezocht worden, onder andere via gentherapie. Als die werkt, kan ze later ook getest worden bij patiënten die al effectieve medicatie hebben. Mogelijk ontstaan combinaties van gentherapie en bestaande behandelingen. De toekomst biedt veel kansen, en de verwachting is dat de vooruitgang alleen maar verder zal verbeteren.

Stefan Joris: Hartelijk dank voor uw enthousiaste medewerking. 2026 wordt een jaar van vieren, dankbaarheid en hoop voor de toekomst. En uw boodschap is duidelijk: we komen van ver wat betreft de kennis, het onderzoek rond mucoviscidose en de genezing ervan, maar we zijn er nog niet.

(*) Het Belgisch Mucoviscidoseregister verzamelt jaarlijks demografische en klinische gegevens van kinderen en volwassenen met muco. Het register werd in 1999 opgericht door de Mucovereniging en de VUB. In 2006 nam Sciensano het beheer over. Het register is de meest volledige bron van informatie over het aantal mucopatiënten. Het register bestaat uit 7 erkende muco-referentiecentra verspreid over het land in 10 ziekenhuizen.