Le Kaftrio

Des pays comme les USA, le Royaume–Uni et l’Allemagne ont déjà acquis une expérience significative concernant le modulateur. Le suivi à long terme de personnes avec minimum 1 mutation F508del montre que l’augmentation parfois spectaculaire de la fonction pulmonaire avec la prise de Kaftrio, se maintient même après deux ans. Le Kaftrio est donc capable d’enrayer le déclin de la fonction pulmonaire.  

La plupart du temps, seules les personnes avec une fonction pulmonaire relativement bonne (entre 40 et 90%) sont autorisées à participer aux études cliniques avec de nouveaux médicaments. Jusqu’il y a peu, nous ne savions pas combien le Kaftrio fonctionnait bien chez des personnes avec une fonction pulmonaire (critiquement) faible. Une étude française menée auprès de 245 personnes atteintes de mucoviscidose, avec une fonction pulmonaire moyenne de 29%, a récemment montré que les effets sur la fonction pulmonaire et le poids étaient même un peu meilleurs que chez les personnes avec une fonction pulmonaire élevée. Certains traitements spécifiques souvent administrés au stade ultime de la maladie ont même pu dans beaucoup de cas être abandonnés. Avec la prise de Kaftrio, environ 70% des patients avaient besoin d’oxygène (via un pont nasal ou un masque) et 18,2% d’entre eux prenaient de la nourriture par sonde. À la fin de l’étude en question, le nombre de personnes ayant besoin d’oxygène et/ou de nourriture par sonde avait été réduit d’un tiers à la moitié. De plus, certaines transplantations ont pu être temporairement suspendues : au début de l’étude, 16 personnes se trouvaient sur la liste d’attente, et 37 subissaient les examens d’évaluation qui précèdent  l’inscription sur la liste d’attente. Après la prise de Kaftrio, seules deux personnes ont effectivement été transplantées et cinq ont poursuivi le trajet qui mène à l’activation sur la liste d’attente.  

D’après différentes études, il apparaît qu’à côté des effets cliniques, la qualité de vie augmente également de manière importante. Les personnes qui prenaient du Kaftrio avaient remarqué une évolution claire de leur bien-être physique, émotionnel et social. Elles se sentaient plus dynamiques et mieux dans leur peau, éprouvaient moins de problèmes d’appétit, gagnaient du poids et déclaraient avoir l’impression que leur charge thérapeutique était moins lourde à porter. Ceci a été montré par une enquête réalisée sur des patients muco français gravement malades (fonction pulmonaire moyenne de 29°). Eux aussi avaient connu une augmentation spectaculaire de leur qualité de vie : la dépression et les sombres perspectives liées à la mort ou à une transplantation ont fait place à une nouvelle confiance en soi, une nouvelle autonomie et des projets d’avenir. Afin de décrire l’impact du Kaftrio sur leur quotidien, ce sont des mots comme ‘miracle’, ‘renaissance et ‘deuxième chance’ qu’ils ont choisis.  

Ce à quoi nous pouvons nous attendre à moyen terme part d’une simulation basée sur les données du Registre Muco canadien. Ici également, les résultats sont bluffants : en imaginant que les patients muco canadiens avaient eu accès au Kaftrio à partir de 2021, d’ici 2030, on assisterait à une chute du nombre de patients avec une atteinte pulmonaire grave de quelque 60% et à une augmentation du nombre de patients touchés par une atteinte pulmonaire légère de 18%. D’ici 2030, il y aurait 15% en moins de personnes qui décéderaient des suites de la mucoviscidose et l’espérance de vie médiane d’un bébé qui naîtrait atteint de mucoviscidose aujourd’hui augmenterait de 9.2 ans à 67.5 ans. Aujourd’hui, pour la première fois, ces prévisions ont été confirmées par le registre américain des patients muco : en 2020, l’espérance de vie médiane se situait à 59.0 ans, alors qu’en 2019, elle n’était que de 48.4 ans. Une augmentation de 10.6 années donc, principalement due à l’introduction du Kaftrio.