Verslag ECFS congres

Van 10 tot 12 juni vond opnieuw het Europees mucocongres, georganiseerd door de European Cystic Fibrosis Society (ECFS), plaats, voor het tweede jaar op rij volledig digitaal. Niet geheel onverwacht waren de twee hoofdrolspelers Covid-19 en de CFTR-modulatoren.

Maken we door Covid-19 de ommezwaai naar telegeneeskunde?
Op basis van cijfers verzameld door het Europese mucoregister (130 gerapporteerde gevallen tot eind juni 2020) kunnen we stellen dat het verloop van een Covid-19-infectie bij de meeste mensen met muco lijkt mee te vallen. Toch zijn er een aantal belangrijke bevindingen die blijven aansporen tot voorzichtigheid: vergeleken met mensen zonder muco van dezelfde leeftijden, werden mensen mét muco vaker besmet met het coronavirus, en dit was nog meer uitgesproken bij mensen met muco die een transplantatie hadden ondergaan.

Bovendien werden mensen met muco ook vaker in het ziekenhuis opgenomen. Men is nu bezig met het verzamelen van gegevens van de tweede en derde golf, om op die manier ook risicofactoren voor een ernstig verloop van Covid-19 te identificeren.

Er was ook veel aandacht voor de psychosociale impact van Covid-19 op mensen met muco. Studies uitgevoerd tijdens de eerste Covid-19-golf, toonden algemeen gezien aan dat de lockdown een kleinere psychologische impact had op mensen met muco in vergelijking met een controlegroep. Bovendien was deze psychologische impact niet gerelateerd aan de toestand van de longen. Onder de mensen met muco waren psychische symptomen, angst en depressie waren echter wel prominenter aanwezig bij vrouwen dan bij mannen.

Uit recentere gegevens blijkt echter wel dat mensen met muco vaker psychisch leed ervaarden tijdens de tweede dan tijdens de eerste golf. Deze bevinding onderstreept het belang van een regelmatige evaluatie van de geestelijke gezondheid van mensen met muco tijdens een crisis die zo evolueert en dynamisch is als de crisis die we nu meemaken. Het is belangrijk dat professionals in de geestelijke gezondheidszorg hiermee rekening houden bij het plannen en aanpassen van hun interventies.

Voor sommigen heeft de lockdown ook positieve kanten. Dit werd benadrukt tijdens de aangrijpende getuigenis van een Belgische volwassene met muco. Thuiswerken, minder infectierisico, tijdwinst, …, het zijn allemaal aspecten die deze patiënt in staat hebben gesteld zich serener te voelen, zijn therapie beter te managen en meer aan sport te doen. En in zijn beleving zijn het net de versoepelingen die een bron van frustratie vormen: de algemene bevolking keert geleidelijk terug naar een normaal leven, een leven dat nooit volledig binnen bereik lag voor mensen met muco. Covid-19 gaat weg, maar mucoviscidose en de invloed ervan op het dagelijks leven blijven gewoon bestaan.

Eén van de belangrijkste gevolgen van de Covid-19-pandemie is wellicht dat meer mensen, zowel zorgteams als patiënten, vertrouwd geraken met het gebruik van telegeneeskunde, bijvoorbeeld onder de vorm van telefonische of online consulten of voorschriften via e-mail. Nu de meeste volwassenen met muco gevaccineerd zijn en we weer voorzichtig ‘uit ons kot’ mogen komen, rijst dan ook de vraag of telegeneeskunde een blijver is of dat we terug gaan naar fysieke consultaties in het mucocentrum.

Ook de specialisten zelf zijn daarover verdeeld, maar de algemene trend is dat sommige consultaties digitaal kunnen gedaan worden wanneer de patiënt stabiel is en er geen gevoelige onderwerpen besproken moeten worden. Uiteraard blijft regelmatige ‘live’ opvolging door het multidisciplinaire team belangrijk. Zit je met vragen of twijfels hierover? Zie je er tegenop om het ‘normale’ leven weer te hervatten? Of wil je wel mee op de digitale kar maar beschik je niet over een laptop of internet? Kaart het zeker aan in je mucocentrum.

CFTR-modulatoren brengen ook nieuwe uitdagingen met zich mee

Tijdens het congres kwam er nieuws heet van de naald binnen: het Amerikaanse geneesmiddelenagentschap FDA keurde het gebruik van Kaftrio goed voor kinderen vanaf 6 jaar met welbepaalde mutaties. Ook het Europese geneesmiddelenagentschap EMA onderzoekt momenteel deze verlaging van de leeftijdsgrens en een beslissing wordt in de komende maanden verwacht.

Tijdens een vraag en antwoord-sessie met de vicepresident van Vertex werd bovendien duidelijk dat de strategie van Vertex is om modulatoren zo vroeg mogelijk in het leven van een persoon met muco toe te dienen, indien mogelijk zelfs al voor de geboorte. Op die manier kan schade aan de longen en pancreas zoveel mogelijk vermeden worden. Uiteraard moet hier nog heel wat onderzoek aan voorafgaan.

In enkele grote, ons omringende landen zoals het Verenigd Koninkrijk en Duitsland wordt Kaftrio inmiddels terugbetaald. Daar werden al heel wat gegevens verzameld omtrent de psychosociale impact van de meest doeltreffende CFTR-modulator. Enkele aspecten die werden belicht:

• Het voelen van survivor’s guilt: waarom krijg ik de kans om deze medicijnen te nemen en zoveel andere lotgenoten niet? Verdien ik dit wel?
• Bang zijn om de connectie met het mucoteam en/of lotgenoten te verliezen omdat je je nu weer in een ander fase van de ziekte bevindt
• Sommige mensen waren voor het innemen van Kaftrio op een heel andere manier bezig met het maken van toekomstplannen. Door de nieuwe therapie ligt er nu een wereld van mogelijkheden open die er vroeger niet waren (studies, werk, gezin). Hoe geef je terug zin aan je veranderende leven?
• De mensen die omwille van hun mutaties niet in aanmerking komen voor behandeling met modulatoren kunnen zich in de steek gelaten voelen
• Sommigen ervaren helemaal geen spectaculair effect van de modulatoren. Wat dan?
• Een toename in gewicht komt veel voor bij het gebruik van de modulatoren. Hoe ga je om met een veranderend zelfbeeld?
• Er was ook aandacht voor de mogelijke psychische bijwerkingen van modulatoren, zoals angstaanvallen of slapeloosheid

Vele uitdagingen dus, waarbij de vereiste van een goede psychologische ondersteuning sterk naar voor komt en noodzakelijk blijkt.

De beschikbaarheid van modulatoren brengt ook uitdagingen met zich mee voor klinische studies met andere geneesmiddelen. Het is bijvoorbeeld erg belangrijk dat er ook modulatoren van andere farmaceutische bedrijven op de markt komen om de kostprijs van deze klasse van geneesmiddelen te drukken.

Maar hoe ga je de werkzaamheid van een modulator aantonen bij mensen die al Kaftrio nemen en bij wie de longfunctie misschien al spectaculair is gestegen? Je zou deze mensen kunnen vragen om even te stoppen met Kaftrio om een andere modulator te testen, maar gaan veel mensen dit willen doen? Je zou naar Oost-Europa kunnen gaan waar mensen momenteel geen toegang hebben tot modulatoren, maar is het ethisch om mensen een geneesmiddel te laten testen waarvan je weet dat het moeilijk zal zijn om het daar op de markt te krijgen? Daarnaast blijft het belangrijk dat er nieuwe infectie- en ontstekingsremmende geneesmiddelen ontwikkeld worden. Momenteel is het belangrijkste criterium om te beslissen of een medicijn ‘werkt’, de stijging van de longfunctie. Maar bij mensen die modulatoren nemen, is de longfunctie er al op vooruit gegaan en zal het effect op korte termijn van andere geneesmiddelen op de longfunctie eerder beperkt zijn, ook al zorgen ze misschien voor positieve veranderingen binnenin de longen. Er zullen dus nieuwe parameters moeten ontwikkeld worden om de doeltreffendheid van nieuwe geneesmiddelen te toetsen.

Sigarettenrook heeft een nefaste impact op de werking van Symkevi
Een studie uit de Verenigde Staten vergeleek de longfunctie na start met Symkevi tussen kinderen die in een rookvrije omgeving opgroeiden en kinderen die secundair aan sigarettenrook werden blootgesteld (dus van wie ouders of naasten in de nabije omgeving rookten). De resultaten bleken spectaculair: bij kinderen die ‘meerookten’, kon Symkevi weinig tot geen stijging van de longfunctie veroorzaken, terwijl men aan de hand van de resultaten in klinische studies toch een gemiddelde stijging van 3 à 7% verwachtte.

Dit zou één van de verklaringen kunnen zijn waarom mensen zo verschillend reageren op modulatoren: bij de één een spectaculaire stijging van de longfunctie, bij de ander amper effect. Sigarettenrook zorgt namelijk van een daling van het aantal CFTR-kanalen in de longen terwijl het aantal CFTR-kanalen bij mensen met muco al heel laag of onbestaand is of ze niet goed werken. We moeten als maatschappij dus massaal inzetten om kinderen, en zeker kinderen met een onderliggende aandoening, in een rookvrije omgeving te laten opgroeien.

In het geval van muco is het één van de weinige ziektewijzigende factoren waar we invloed op hebben. Jammer genoeg is gebleken dat de Covid-19-pandemie juist voor een stijging van secundaire rookblootstelling aan sigarettenrook van kinderen heeft gezorgd. Ook hier is dus nog werk aan de winkel!

De rol van de patiënt met muco
Het ECFS is een wetenschappelijk en dus vooral medisch gericht congres. Gelukkig is er af en toe aandacht voor de persoon met muco zelf. Dat bleek niet alleen uit een aantal presentaties, waar sprekers de persoon met muco echt centraal stelden. Er wordt eveneens gezocht naar alternatieve therapieën, die de draaglast kunnen verminderen.

Er is ook steeds ruimte voor sessies over het psychische welzijn van mensen met muco. En vooral: mensen met muco kwamen zelf aan het woord. Zo konden we verschillende getuigenissen zien. En Belgische personen met muco waren goed vertegenwoordigd: zo gaven Valerie Storms en Jim Van Loo een sterke uiteenzetting over hoe ze omgaan met hun ziekte. De familie Gorssen vertelde hoe ze de COVID-pandemie periode beleefden met een jonge dochter met muco. Of kijk naar het filmpje dat de Brit Marc Cotterill maakte. Ze tonen ons telkens weer waar het in essentie om gaat: de zorg voor mensen met muco. Meer van dat, graag!