Kaftrio ook voor mensen zonder F508del-mutatie?

Vorige maand diende Vertex een aanvraag in bij het Europese geneesmiddelenbureau EMA om het gebruik van Kaftrio uit te breiden naar mensen die geen F508del-mutatie hebben, van 2 jaar en ouder. Tot nu toe was Kaftrio enkel goedgekeurd en terugbetaald voor mensen met minstens één F508del-mutatie, maar door deze uitbreiding zouden ook mensen met zeldzamere mutaties in aanmerking komen. Dat is een primeur in Europa.

Over welke mutaties gaat het?

Een exacte lijst werd door Vertex helaas niet vrijgegeven. We weten wel dat het over ongeveer 200 mutaties gaat die grofweg in drie grote groepen ingedeeld kunnen worden:

  1. Mensen met een N1303K-mutatie. In België is dit de derde meest voorkomende mutatie. Ongeveer 18 personen hebben minstens één N1303K-mutatie en geen F508del-mutatie.
  2. De 18 mutaties die getest werden in een klinische studie die Vertex het voorbije jaar uitvoerde. Aan deze studie deden ook Belgen mee. Noch de resultaten van die studie, noch een overzicht van de 18 mutaties werden intussen gepubliceerd. Vertex liet wel weten dat de longfunctie van de studiedeelnemers met gemiddeld 9,2% steeg dankzij Kaftrio. Dit is iets minder dan gemiddeld bij mensen met minstens één F508del-mutatie, maar zeker betekenisvol. Meer resultaten worden verwacht begin volgend jaar.
  3. 178 mutaties die in de Verenigde Staten wel al zijn goedgekeurd. Een lijst van deze mutaties vind je hier (pagina 9). In België zijn er zo’n 31 mensen met minstens één van deze mutaties, en zonder F508del-mutatie.

Een goedkeuring zou er volgens de fabrikant kunnen voor zorgen dat Kaftrio kan voorgeschreven worden aan 2800 personen extra over heel Europa. Een berekening maken voor België is helaas moeilijk aangezien we niet over de exacte lijst met mutaties beschikken.

Wanneer mogen we een beslissing verwachten?

EMA communiceerde eind november dat ze het dossier ontvankelijk verklaren, en dat hun beoordeling dus kon starten. Deze procedure op Europees niveau neemt normaal gezien 6 à 9 maand in beslag. Nadien dient het dossier in ons land de terugbetalingsprocedure (met eventuele prijsonderhandelingen) te doorlopen. Dit kan op zijn beurt tot 300 dagen in beslag nemen. Dan komen we al snel ergens in 2025 terecht.

We moeten ook erg voorzichtig blijven. Het is de eerste keer dat bij EMA zo’n ruim dossier wordt ingediend. Bovendien is niet alle bewijs afkomstig uit klinische studies, maar ook uit bijvoorbeeld labotesten. Het is nog maar de vraag of EMA dit bewijs voldoende acht. Het zou ook kunnen dat EMA een gedeeltelijk positief advies geeft.

Is er dan Kaftrio voor iedereen?

Neen. We weten uit studies in andere landen dat er nog een aantal mutaties zijn die wel goed op Kaftrio reageren, maar die hoogstwaarschijnlijk niet in deze aanvraag zijn opgenomen. In België zou dit gaan om zo’n 20 mensen. En dan zijn er de stopmutaties. Als gevolg hiervan ontbreekt het CFTR-eiwit volledig en werken modulatoren niet. Het heeft dus geen zin om voor deze mutaties goedkeuring te vragen.

Wat doet de Mucovereniging?

Wij volgen dit dossier verder op, en hebben op regelmatige basis gesprekken met zowel Vertex als het kabinet van de Minister van Volksgezondheid Frank Vandenbroucke. We pleiten voor de snelst mogelijke toegang tot Kaftrio voor alle mensen die hier baat bij zouden kunnen hebben. Voor zij die vervat zijn in het meest recente dossier van Vertex maar ook voor alle andere personen die mogelijks goed reageren op Kaftrio. We laten niemand in de kou staan.

Dit artikel is gebaseerd op een persbericht van Vertex Pharmaceuticals.