Europese goedkeuring Kaftrio voor kinderen

Op 12 november ontvingen we het bericht dat de Commissie Geneesmiddelen voor Menselijk Gebruik (CHMP) van het Europese geneesmiddelenbureau (EMA) een positief advies gaf voor het op de markt brengen van de triple combinatietherapie Kaftrio voor kinderen van 6 tem 11 jaar die minstens één F508del mutatie hebben. Het spreekt voor zich dat wij verheugd zijn over deze nieuwe stap. Wetenschappelijk onderzoek toont aan dat ook jonge kinderen met muco een positieve impact op hun gezondheidstoestand (zoals een stijging van de longfunctie, gewicht en lengte) mogen verwachten dankzij Kaftrio.

Op dit ogenblik loopt er een procedure voor terugbetaling van Kaftrio voor personen met muco ouder dan 12 jaar met minstens één F508del mutatie. Die procedure is ongeveer 110 dagen ver en kan tot maximaal 300 dagen in beslag nemen. We verwachten dat de Commissie Tegemoetkoming Geneesmiddelen (CTG) haar advies rond de jaarwisseling zal overmaken aan de Minister van Sociale Zaken waarna prijsonderhandelingen met de fabrikant Vertex kunnen starten.

Vanuit de Mucovereniging staan we er op dat de lopende procedure wordt gerespecteerd en verdergezet tot er een akkoord over de terugbetaling van het geneesmiddel wordt bereikt tussen de fabrikant en onze overheid. En dat er pas na een akkoord een nieuwe procedure wordt gestart voor een uitbreiding naar kinderen van 6 tem 11 jaar. Mocht de fabrikant de uitbreiding vandaag willen toevoegen aan het dossier dan betekent dit de terugtrekking van het lopende dossier en de indiening van een nieuw dossier. De terugbetalingsprocedure zou dan helemaal opnieuw starten met heel wat tijdverlies tot gevolg. De wet laat wijzigingen in lopende dossiers immers niet toe. Vertex liet ons weten dat ze niet van plan zijn om het lopende dossier in te trekken voor een nieuwe aanvraag en engageert zich om het lopende dossier tot een goed einde te brengen.