Approbation européenne du Kaftrio pour les enfants

Le 12 novembre, la Commission pour les médicaments à usage humain (CMH) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) transmettait un avis positif concernant la mise sur le marché de la trithérapie Kaftrio pour les enfants de 6 à 11 ans avec minimum une mutation F508del.  Il va de soi que nous saluons cette nouvelle étape. La recherche scientifique montre que même les jeunes enfants atteints de mucoviscidose peuvent s’attendre à un impact positif du Kaftrio sur leur santé (comme une augmentation de leur capacité pulmonaire, une augmentation du poids et de la croissance). Une procédure concernant le remboursement du Kaftrio est toujours en cours pour les personnes atteintes de mucoviscidose de plus de 12 ans, avec minimum une mutation F508del.  

Cette procédure court depuis 110 jours et peut durer jusqu’à 300 jours maximum. Nous nous attendons à ce que la Commission de Remboursement des Médicaments (CRM) transmette son avis au ministre des Affaires Sociales vers la fin de l’année. Ensuite pourront commencer les négociations concernant le prix avec le fabricant Vertex.  

En tant qu’Association Muco, nous veillerons à ce que la procédure en cours soit respectée et poursuivie jusqu’à l’obtention d’un accord entre le gouvernement et le fabricant concernant le remboursement du médicament. Et que dès l’obtention d’un accord, une nouvelle procédure soit lancée afin d’obtenir un élargissement pour les enfants de 6 à 11 ans. Au cas où le fabricant opterait pour l’extension du dossier dès aujourd’hui, cela signifierait le retrait du dossier actuel et une nouvelle soumission. La procédure de remboursement devrait dès lors recommencer à zéro, ce qui entraînerait une importante perte de temps. En effet, la loi ne permet pas d’opérer de changement dans un dossier en cours. Mais Vertex nous a fait savoir qu’elle n’avait pas l’intention de retirer le dossier actuel pour une nouvelle demande et qu’elle s’engageait à mener à bien le dossier en cours.