Nederlandse KOALA-studie
Nederlandse KOALA-studie: behandeling met Kaftrio kan nuttig zijn na een longtransplantatie
In België worden CFTR-modulatoren niet terugbetaald voor mensen die een longtransplantatie hebben ondergaan. In Nederland is dit onder bepaalde voorwaarden wel het geval. Omdat er nog niet veel geweten is over de veiligheid en effecten van Kaftrio in die groep, loopt in Nederland de KOALA-studie (effecten van Kaftrio na longtransplantatie bij muco).
Na een longtransplantatie hebben mensen met muco nog steeds moeite met voeding verteren, darmklachten, diabetes en sinusklachten.
Er namen 55 longgetransplanteerde mensen met muco deel aan de KOALA-studie. Zij hadden last van minstens 1 van de volgende klachten: ondergewicht, chronische sinusontsteking (sinusitis), moeilijk te regelen diabetes en/of hevige darmklachten.
Bij de opstart van Kaftrio is het belangrijk dat de waardes van de immuunonderdrukkende medicatie en de nierfunctie goed opgevolgd worden.
5 deelnemers (9%) haakten af omwille van bijwerkingen.
Via vragenlijsten werd bepaald of er verbetering was in levenskwaliteit, sinusklachten en darmklachten. Gewicht, bloedwaarden en longfunctie werden regelmatig gemeten.
Na 3 maanden behandeling met Kaftrio zagen de onderzoekers:
- Lagere zweetchloridewaarde
- Lichte toename in BMI, maar niet voldoende om aan een gezond gewicht te komen
- Afname van sinusklachten
- Afname van darmklachten
- Stijging van de levenskwaliteit
- Geen verandering in diabetesklachten
- Geen verandering in longfunctie
Conclusie: Kaftrio na een longtransplantatie kan helpen, maar het kan niet alle klachten wegnemen.
De KOALA-studie loopt verder, om de effecten van Kaftrio op lange termijn te bestuderen, bijvoorbeeld op afstoting van de donorlongen.
Laatste update: