Étude néerlandaise KOALA
Étude néerlandaise KOALA : le traitement par le Kaftrio peut être bénéfique après une transplantation pulmonaire !
En Belgique, les modulateurs CFTR ne sont pas remboursés pour les patients ayant subi une transplantation pulmonaire. Aux Pays-Bas, ce remboursement est possible sous certaines conditions. Comme la sécurité et les effets du Kaftrio dans ce groupe restent encore peu connus, l’étude KOALA est en cours aux Pays-Bas.
Après une transplantation pulmonaire, les personnes atteintes de mucoviscidose continuent de rencontrer des difficultés à digérer les aliments, des troubles intestinaux, du diabète et des problèmes sinusaux.
55 personnes atteintes de mucoviscidose ayant subi une transplantation pulmonaire ont participé à l’étude KOALA. Elles présentaient au moins l’un des symptômes suivants : insuffisance pondérale, sinusite chronique, diabète difficile à contrôler et/ou troubles intestinaux sévères.
Lors du début du traitement par le Kaftrio, il est important de surveiller attentivement les valeurs des médicaments immunosuppresseurs ainsi que la fonction rénale.
5 participants (9 %) ont arrêté l’étude en raison d’effets secondaires.
Des questionnaires ont été utilisés pour évaluer l’amélioration de la qualité de vie, des symptômes sinusaux et des troubles intestinaux. Le poids, les paramètres sanguins et la fonction pulmonaire ont été mesurés régulièrement.
Après trois mois de traitement avec le Kaftrio, les chercheurs ont observé :
- une diminution du taux de chlorure dans la sueur
- une légère augmentation de l’IMC, mais insuffisante pour atteindre un poids sain
- une réduction des symptômes sinusaux
- une diminution des troubles intestinaux
- une amélioration de la qualité de vie
- aucune amélioration des symptômes du diabète
- aucune modification de la fonction pulmonaire
Conclusion : le Kaftrio après une transplantation pulmonaire peut aider, mais il ne peut pas éliminer tous les symptômes.
L’étude KOALA se poursuit afin d’étudier les effets à long terme du Kaftrio, par exemple sur le rejet des poumons du donneur.
Pour en savoir plus, lisez ici le résumé (en français) de nos collègues de l’association néerlandaise des patients, ou ici l’article complet (en anglais)
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