Trikafta toegankelijk voor eerste groep patiënten van de transplantatiewachtlijst
Het coronavirus vormt momenteel een ernstige belemmering voor het uitvoeren van longtransplantaties. De huidige situatie heeft dan ook grote implicaties voor mensen met muco die momenteel op de transplantatiewachtlijst staan.
Met Trikafta bestaat er een geneesmiddel dat een grote groep mensen kan helpen om deze wachttijd beter door te komen. Het gebruik ervan is echter nog niet goedgekeurd voor de Europese markt. Gezien de uitzonderlijke omstandigheden diende de fabrikant Vertex, op vraag van de artsen van het Medisch Comité van de Mucovereniging, een dossier in bij het FAGG (Federaal Agentschap voor Geneesmiddelen en Gezondheidsproducten) voor een compassionate use programma.
Dit noodprogramma is nu goedgekeurd voor mensen met muco van 12 jaar of ouder die zich in een kritieke gezondheidstoestand bevinden en één F508del mutatie hebben in combinatie met een minimale functie mutatie. Vertex diende ook een aanvraag in voor het opstarten van een noodprogramma voor mensen die homozygoot zijn voor F508del, maar hierover nam het FAGG nog geen definitieve beslissing.
Door deze goedkeuring kunnen patiënten die op de transplantatiewachtlijst staan of vermoeden dat ze een zeer lage longfunctie hebben, op vraag van hun muco-arts en mits ze aan een reeks voorwaarden voldoen, toegang krijgen tot het geneesmiddel.
Een compassionate use-programma kan worden opgestart voor een geneesmiddel waarvan de registratieprocedure nog loopt. Het zorgt ervoor dat patiënten met een ernstige chronische of levensbedreigende ziekte, die niet voldoende behandeld kan worden met bestaande geneesmiddelen, toch toegang kunnen krijgen tot het medicijn. Het farmaceutisch bedrijf kan hiertoe een aanvraag indienen bij het FAGG. Indien goedgekeurd, biedt het bedrijf een kosteloze toegang tot het geneesmiddel in kwestie.
In het geval van Trikafta vormt het compassionate use-programma een noodoplossing voor een beperkte groep patiënten die zich in een kritieke situatie bevinden. Het initiatief staat los van de registratieprocedure die momenteel loopt bij het Europees geneesmiddelenbureau (EMA) om het geneesmiddel Trikafta toe te laten tot de Europese markt. Pas wanneer het EMA groen licht geeft voor Trikafta, kan de procedure voor terugbetaling in België voor een bredere groep patiënten worden opgestart. Het huidige noodprogramma geldt dan in principe tot op het ogenblik dat er een definitieve beslissing genomen wordt over de terugbetaling van Trikafta.