Onderzoek naar nanodeeltjes geeft perspectief op uniforme behandeling bij muco
Mucoviscidose is een monogenetische ziekte, wat betekent dat ze veroorzaakt wordt door een mutatie in één gen, CFTR om precies te zijn. Men heeft echter al ontdekt dat er in dit gen meer dan 2000 mutaties mogelijk zijn, wat ervoor zorgt dat muco er bij verschillende mensen helemaal anders kan uitzien.
De CFTR-modulatoren die momenteel op de markt zijn, Kalydeco® en Orkambi®, zijn mutatie-specifiek. Ongeveer 30% van de mensen met muco komen momenteel niet in aanmerking voor behandeling met één van deze twee geneesmiddelen. Ze zijn ook erg duur waardoor er in vele landen, zoals België, geen terugbetalingsregeling is voor Orkambi®. Bovendien zijn er ook bijwerkingen gekend.
Onderzoekers uit de Verenigde Staten zijn daarom bezig een nieuwe behandelingsstrategie te bedenken waar alle mensen met muco baat bij hebben. Hun aanpak houdt het gebruik van nanodeeltjes in. Dit zijn héél kleine deeltjes, zo’n 500 keer dunner dan een menselijk haar, waaraan dan CFTR-mRNA (actief DNA van het CFTR-eiwit) kan worden gehangen. Deze ‘opgeladen’ nanodeeltjes kunnen vervolgens geïnhaleerd worden. Op die manier kan in de longen nieuw, normaal functionerend CFTR-eiwit worden aangemaakt en blijven de luchtwegen gehydrateerd.
De eerste preklinische onderzoeksresultaten zijn hoopgevend: op cellen genomen van de luchtwegen van mensen met muco werd een stijging van de hoeveelheid én de functionaliteit van het CFTR-eiwit waargenomen na behandeling met de nanodeeltjes. Ook in muizen waaraan de nanodeeltjes werden toegediend werkte het CFTR-eiwit beduidend beter. De effecten van de nanodeeltjes zijn omkeerbaar, wat betekent dat als de behandeling gestopt wordt, de werking van het CFTR-eiwit terug daalt naar zijn oorspronkelijke niveau.
Voorzichtigheid blijft geboden omdat het hier gaat over de allereerste testen met deze nanodeeltjes. Vooraleer deze nieuwe aanpak effectief als behandelingsstrategie zou kunnen gebruikt worden, moeten alle fases van het klinisch onderzoek, waarin de veiligheid en doeltreffendheid van het medicijn in mensen getest wordt, doorlopen worden.
Dit artikel is een bewerking van dit bericht verschenen op de Amerikaanse nieuwswebsite CF News Today. Het originele persbericht vind je hier. Het volledige wetenschappelijke artikel vind je hier.