La recherche sur les nanoparticules ouvre des perspectives pour un traitement uniforme de la mucoviscidose

La mucoviscidose est une maladie monogénétique, ce qui signifie qu’elle est provoquée par une mutation au sein d’un gène, plus précisément le gène CFTR. Plus de 2000 mutations de ce gène ont été découvertes, ce qui explique que la mucoviscidose se manifeste de manière différente chez chacun.
Le Kalydeco® et l’Orkambi®, les modulateurs CFTR actuellement disponibles sur le marché, sont
spécifiques à certaines mutations. Environ 30% des personnes atteintes de mucoviscidose n’entrent actuellement pas en ligne de compte pour un traitement avec l’un de ces deux  médicaments. Ils sont également très chers, c’est ce qui explique pourquoi, dans un grand nombre de pays comme la Belgique, aucun remboursement n’est prévu pour l’Orkambi®. De plus, ils provoquent également des effets secondaires. C’est pourquoi des chercheurs américains tentent actuellement de mettre au point une nouvelle approche thérapeutique qui pourrait convenir à toutes les personnes ayant la mucoviscidose.
Leur recherche inclut l’utilisation de nanoparticules. Il s’agit de minuscules petits éléments, jusqu’à 500 fois plus minces qu’un cheveu humain, auxquels on peut accrocher le régulateur de conductance transmembranaire CFTR (ADN actif de la protéine CFTR). Par la suite, ces nanoparticules ‘chargées’ peuvent être inhalées, ce qui permet de synthétiser une nouvelle protéine CFTR fonctionnant normalement et de maintenir ainsi l’hydratation des voies respiratoires.
Les premiers résultats des recherches précliniques sont porteurs d’espoir: une augmentation de la quantité et de la fonctionnalité de la protéine CFTR a été constatée sur les cellules prélevées dans les voies respiratoires de personnes atteintes de mucoviscidose après traitement aux nanoparticules. La protéine CFTR fonctionne également nettement mieux chez des souris auxquelles on a préalablement administré des nanoparticules. Les effets des nanoparticules sont réversibles, ce qui veut dire que si le traitement doit être interrompu, le fonctionnement de la protéine CFTR retombe à son niveau initial.
La prudence reste de mise parce qu’il s’agit ici des tout premiers tests avec les nanoparticules. Avant que cette nouvelle approche ne devienne effective en tant que stratégie de traitement, toutes les phases de l’étude clinique prenant en compte la sécurité et l’efficacité du médicament sur la personne doivent être poursuivies.
Ce texte est basé sur cet article publié sur le site américain CF News Today. Le communiqué de presse se trouve ici. L’article complet est disponible ici.

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