Normale bloedglucosewaarden na 1 jaar behandeling met Orkambi®

Ruim 25% van de Belgische volwassenen met mucoviscidose lijdt aan mucoviscidose-gerelateerde diabetes, ook wel suikerziekte genoemd. Dit betekent dat hun bloedglucosewaarde, of ‘suiker’, ernstig verstoord is doordat de pancreas, die ook door muco aangetast is, te weinig insuline (het hormoon dat de suikerspiegel regelt) produceert. Bovendien vertonen de lichaamscellen van mensen met muco een verminderde gevoeligheid voor insuline, wat veroorzaakt kan worden door cortisonetherapie (werkt sterk ontstekingsremmend en wordt soms voorgeschreven aan patiënten bij wie muco erg moeilijk onder controle te houden is). Bij een aanzienlijk deel van de mucopatiënten is de glucosehuishouding slechts licht tot matig verstoord, en dan spreken we van ‘glucose-intolerantie’. Dit kan wel een voorstadium zijn van diabetes.

Dat Orkambi®, de gecombineerde CFTR-modulator ontwikkeld door Vertex, in staat is de longfunctie van bepaalde homozygote mucopatiënten significant te doen stijgen, is inmiddels een vaststaand feit. Er is echter weinig bekend over het effect van behandeling met Orkambi® op glucose-intolerantie. Op het Europese mucoviscidosecongres dat plaatsvond in Belgrado afgelopen juni, werden de resultaten voorgesteld van een kleine studie waarin dit werd nagegaan. Aan de studie namen 24 homozygote mucopatiënten deel. Drie kwart van hen was glucose-intolerant, de rest had mucoviscidose-gerelateerde diabetes. Na 1 jaar behandeling met Orkambi® bleek bijna de helft van de deelnemers opnieuw normale bloedglucosewaarden te hebben! 37% bleef glucose-intolerant en 17% bleef lijden aan diabetes. Gebruik van Orkambi® zorgde ook voor een daling van het aantal intraveneuze antibioticabehandelingen in vergelijking met het voorgaande jaar.

Dit onderzoek suggereert dus dat Orkambi® een positief effect kan hebben op glucose-intolerantie bij mensen met muco. Deze bevindingen moeten nu bevestigd worden in studies met meer deelnemers.

Dit artikel is een bewerking van dit bericht verschenen op de Amerikaanse nieuwswebsite CF News Today.