Mucovereniging vraagt terugbetaling Kaftrio-medicijn voor alle patiënten die er baat bij hebben

Personen met zeldzame mutaties blijven in de kou staan

Sinds september 2022 wordt Kaftrio terugbetaald voor mensen met mucoviscidose die drager zijn van de meest voorkomende mutaties. Het geneesmiddel staat bekend als een ware gamechanger in de mucowereld. Het zorgt onder meer voor een significante stijging van de longfunctie, een sterke daling van de ziekteopstoten en de afwending van longtransplantaties. Kortom, een wereld van verschil voor mensen met muco.

Dankzij de vooruitgang van het wetenschappelijk onderzoek weten we vandaag dat Kaftrio ook mensen met andere, zeldzamere mutaties kan helpen. Toch kunnen deze mensen het geneesmiddel vandaag niet gebruiken. Er bestaat in ons land namelijk geen procedure waardoor zij toegang kunnen krijgen tot Kaftrio. Hierdoor blijven een zeventigtal Belgen met muco in de kou staan. In buurland Frankrijk zouden zij het geneesmiddel wel krijgen. Deze situatie is onbegrijpelijk. Daarom vraagt Mucovereniging met aandrang aan de Belgische overheid om de nodige creativiteit aan de dag te leggen en om, in navolging van Frankrijk, een oplossing te vinden voor deze ‘vergeten’ groep.

Waarom hebben Belgen met muco geen toegang?

Om te begrijpen hoe deze situatie tot stand kwam, moeten we het hindernissenparcours van een geneesmiddel onder de loep nemen vooraleer het op de markt kan komen. Centraal hierin staat het uitvoeren van wetenschappelijke studies om de veiligheid en doeltreffendheid van het medicijn aan te tonen. Voor zulke studies zijn grote groepen mensen nodig die het best zo weinig mogelijk van elkaar verschillen. In het geval van Kaftrio werd daarom gekozen voor mensen met minstens één F508del mutatie. Wanneer de studies overtuigend zijn, verkrijgt de fabrikant een goedkeuring van het Europees geneesmiddelenbureau EMA om het medicijn op de markt te brengen, maar enkel voor mutaties die getest zijn in de wetenschappelijke studies. Voor Kaftrio betekent dit dus dat enkel mensen met minstens één F508del mutatie in aanmerking komen. Weinig voorkomende mutaties ontbraken in de studies en vallen nu dus uit de boot. Om die mensen toegang tot het geneesmiddel te kunnen geven, moet de fabrikant nieuwe studies opzetten en tijdrovende procedures doorlopen. Dit is vaak niet realistisch omwille van de zeldzaamheid van bepaalde mutaties (soms zijn er maar een paar personen met dezelfde mutaties op onze planeet). Zonder het groen licht van het EMA kan er echter geen terugbetalingsprocedure in ons land worden opgestart. Daar wringt dus het schoentje.

Frankrijk toont de weg

In 2022 sloegen de Franse patiëntenvereniging, Vaincre la Mucoviscidose, en het Franse geneesmiddelenagentschap (ANSM) de handen in elkaar om tot een unieke samenwerking te komen. Via een medisch noodprogramma kregen personen zonder F508del mutatie Kaftrio op proef. Het ging hierbij om personen met een zeer lage longfunctie. Zij konden het geneesmiddel gedurende 4 à 6 weken uitproberen. Uit de resultaten bleek dat maar liefst 54% positief reageerde op het geneesmiddel. Op basis van deze gunstige bevindingen, werd het noodprogramma in Frankrijk uitgebreid naar alle mensen met muco zonder F508del mutatie en ouder dan 6 jaar, ongeacht hun longfunctie. Wie na een proefperiode positief reageert op Kaftrio, mag het verder blijven gebruiken. Deze oplossing is geniaal in haar eenvoud maar een wereld van verschil voor tientallen Fransen met mucoviscidose.

Op basis van gegevens uit het Belgisch mucoviscidoseregister weten we vandaag dat nog een zeventigtal personen in ons land baat zouden hebben bij het gebruik van Kaftrio. We vragen dan ook met aandrang dat minister Vandenbroucke de creatieve en succesvolle aanpak van onze Franse buren overneemt. Belgische patiënten verdienen dezelfde kansen op een verbetering van hun gezondheid, levenskwaliteit en levensverwachting.