L’Association Muco demande le remboursement du médicament Kaftrio pour toutes les personnes atteintes de mucoviscidose

Les personnes porteuses de mutations rares laissées pour compte

Depuis septembre 2022, le Kaftrio est remboursé pour les personnes atteintes de mucoviscidose porteuses des mutations les plus courantes. Dans le monde de la mucoviscidose, ce médicament est connu pour changer la donne. Il permet notamment d’augmenter la fonction pulmonaire de manière significative, de réduire fortement les poussées de la maladie et d’éviter les transplantations pulmonaires. Bref, un monde de différence pour les personnes atteintes de mucoviscidose.

Grâce aux progrès de la recherche scientifique, nous savons que le Kaftrio est également susceptible d’aider les personnes touchées par d’autres mutations plus rares. Pourtant, actuellement, ces dernières n’ont pas accès au médicament. En effet, dans notre pays, il n’existe aujourd’hui aucune procédure leur permettant d’accéder au Kaftrio. Quelque 70 Belges atteints de mucoviscidose sont donc laissés pour compte. Pourtant, de l’autre côté de la frontière, chez nos voisins français, les personnes touchées par des mutations rares ont la possibilité de prendre le médicament. Cette situation est incompréhensible. L’Association Muco demande donc instamment au gouvernement belge de faire preuve de créativité et de trouver, à l’instar de la France, une solution pour ce groupe.

Pourquoi les Belges atteints de mucoviscidose porteurs d’une mutation rare n’ont-ils pas accès au Kaftrio ?

Pour comprendre comment nous en sommes arrivés là, penchons-nous sur le véritable parcours du combattant d’un médicament avant sa mise sur le marché. L’enjeu de ce parcours est de mener une série d’études scientifiques afin de démontrer l’innocuité et l’efficacité du médicament. Ces études doivent être réalisées sur de grands groupes de personnes présentant le moins de variations possible entre elles. Dans le cas du Kaftrio, des personnes présentant au moins une mutation F508del ont donc été choisies. Lorsque les études sont concluantes, le fabricant obtient l’autorisation de l’Agence européenne des médicaments (EMA) de commercialiser le traitement, mais uniquement pour les mutations testées lors des études scientifiques. Pour ce qui concerne le Kaftrio, cela signifie que seules les personnes présentant au moins une mutation F508del sont éligibles. Certaines mutations n’ont pas été prises en compte dans les études et sont donc désormais exclues. Pour permettre aux personnes porteuses des mutations exclues d’avoir accès au médicament, le fabricant doit mettre en place de nouvelles études et suivre une série de procédures fastidieuses. Une telle mise en place est souvent irréaliste en raison de la rareté de certaines mutations (parfois seules quelques personnes dans le monde en sont atteintes). Or, sans le feu vert de l’EMA, aucune procédure de remboursement ne peut être entamée dans notre pays. Et c’est bien là que le bât blesse.

La France nous montre le chemin

En 2022, l’association française de patients, Vaincre la Mucoviscidose, et l’agence française du médicament (ANSM) ont uni leurs forces pour créer une collaboration unique. Dans le cadre d’un programme médical d’urgence, des personnes ne présentant pas la mutation F508del ont reçu le Kaftrio à titre expérimental. Il s’agissait de personnes dont la fonction pulmonaire était très faible. Ces dernières ont pu essayer le médicament pendant 4 à 6 semaines. Et les résultats ont montré que 54 % d’entre elles ont réagi positivement au médicament. Sur base de ces résultats favorables, en France, le programme d’urgence a été étendu à toutes les personnes atteintes de mucoviscidose sans mutation F508del, âgées de plus de 6 ans, quelle que soit leur fonction pulmonaire. Après une période d’essai, les personnes répondant positivement au Kaftrio sont autorisées à poursuivre leur traitement. Cette solution ingénieuse dans sa simplicité fait toute la différence pour des centaines de Français atteints de mucoviscidose.

Aujourd’hui, sur base des données du Registre belge de la Mucoviscidose, nous savons que dans notre pays, environ 70 personnes pourraient bénéficier du Kaftrio. Nous demandons donc instamment au ministre Vandenbroucke d’adopter l’approche créative et concluante de nos voisins français. Les patients belges méritent les mêmes chances que les patients Français de voir s’améliorer leur santé, leur qualité et leur espérance de vie.