Kaftrio vanaf februari 2025 ook terugbetaald voor peuters en kleuters!

Mucoviscidose is een uiterst ernstige ziekte met een grote impact op de ziektelast en levenskwaliteit van de getroffen personen. Kaftrio verbetert de longfunctie, zorgt voor een vermindering van het aantal opstoten, doet de nood aan antibiotica afnemen en geeft mensen met muco ook een betere levenskwaliteit.
Het is een geneesmiddel dat niet alleen een grote positieve impact heeft op de levenskwaliteit van mensen met muco, maar ook op die van hun familie en vrienden.
Dit geneesmiddel is bekend bij de mucogemeenschap omdat het hun leven aanzienlijk gemakkelijker maakt.

Sinds twee jaar is het geneesmiddel Kaftrio geleidelijk aan breder terugbetaald voor mensen met mucoviscidose. Om precies te zijn, is het sinds 1 september 2022 terugbetaald voor mensen met muco die ouder zijn dan 12 jaar en met minstens één F508del mutatie. Dit betrof meer dan 800 mensen. Die terugbetaling werd een eerste keer uitgebreid op 1 februari 2023 voor kinderen tussen 6 en 11 jaar (een 140-tal kinderen).

De terugbetaling wordt vanaf 1 februari 2025 verder uitgebreid, nu voor kinderen van 2 tot 5 jaar die aan de medische criteria voldoen. Het geneesmiddel is er voor deze jonge kinderen in een nieuwe vorm, genaamd granulaat. Dat zijn korrels die worden gemengd met zacht voedsel of vloeistof en zo worden doorgeslikt.
Een kind neemt elke dag één zakje korrels met Kaftrio in de ochtend en één zakje korrels met Kalydeco in de avond. Hierdoor kunnen ongeveer 70 kinderen met mucoviscidose met dit geneesmiddel behandeld worden.

Klinische proeven voor het gebruik van Kaftrio bij baby’s van minstens één jaar oud zijn bezig. Het zal helaas nog een aantal jaren duren voor we weten of Kaftrio veilig is en goede resultaten oplevert voor deze baby’s.

Minister Frank Vandenbroucke kreeg van de mucovereniging en via het parlement de vraag om Kaftrio ook toegankelijk te maken voor mensen met muco zonder minstens één F508del mutatie.
Het gaat dus om mensen die andere, zeldzamere mutaties hebben, die ook kunnen geholpen worden door een behandeling met Kaftrio. In België zijn er een tweehonderdtal mensen met mucoviscidose zonder een F508del mutatie, waarvan er naar schatting de helft positief zou kunnen reageren op Kaftrio.
Ook voor deze mensen wordt bekeken of de terugbetaling van Kaftrio kan uitgebreid worden. Minister Vandenbroucke heeft, zelf eerder dit jaar, een procedure daarover opgestart. Deze is lopende en de beslissing daarover zal voor de zomer moeten genomen worden.

Ook vond er een discussie plaats over de uitbreiding van de terugbetaling van een ander geneesmiddel. Het gaat om Orkambi, bestemd voor kinderen van 1 tot 2 jaar met mucoviscidose. Dit zou om een elftal kinderen gaan.
Helaas was het niet mogelijk om te besluiten in welke mate Orkambi tot een vermindering van de ziektelast en een verbetering van de levenskwaliteit zou kunnen leiden. Er kon ook geen akkoord worden bereikt met het bedrijf over een aanvaardbare kost voor deze leeftijdsgroep. Daarom werd de terugbetaling uiteindelijk niet uitgebreid.