Compassionate use voor TRIKAFTA?

De wereld zit in de greep van het COVID-19-virus. Onze artsen en ziekenhuizen hebben hun handen vol met het verzorgen van besmette personen. Heel wat geplande operaties moeten plaats maken voor dringende corona-zorgen.

Het uitstellen van operaties heeft doorgaans geen al te grote gevolgen. Maar voor een deel van de mensen met muco ligt dat anders. De persoon die wacht op een longtransplantatie en dus op de wachtlijst staat, ziet zijn gezondheidstoestand achteruit gaan naarmate de tijd verstrijkt. Een longtransplantatie is sowieso een zware ingreep die wordt uitgevoerd wanneer andere behandelingen niet meer volstaan.

Er bestaat wel een geneesmiddel dat patiënten kan helpen om die wachttijd beter door te komen, TRIKAFTA. Het geneesmiddel is nog niet door het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) goedgekeurd en bijgevolg is het nog niet beschikbaar op de Belgische markt. Maar bijzondere tijden vragen om bijzondere oplossingen.

Op vraag van de artsen van het Medisch Comité van de Mucovereniging, diende het bedrijf Vertex een dossier in bij het FAGG voor ‘compassionate use‘. Dit houdt in dat, bij goedkeuring, Vertex het geneesmiddel TRIKAFTA beschikbaar zou maken voor die patiënten die wachten op een transplantatie en voor de duur van de wachttijd.

Het FAGG onderzoekt de vraag. We houden jullie op de hoogte van zodra nieuws.

Opgelet: Deze aanvraag voor ‘compassionate use’ staat los van de procedure die momenteel loopt bij het Europees geneesmiddelenbureau (EMA) om het geneesmiddel TRIKAFTA toe te laten in Europa. Pas wanneer het Europees Geneesmiddelen Agentschap groen licht geeft voor TRIKAFTA, kan de procedure voor terugbetaling in België worden opgestart.