Projets de recherche européens
L’Union européenne finance également la recherche scientifique dans le cadre du programme Horizon 2020. Il s’agit de projets européens menés par des scientifiques qui collaborent entre eux au-delà des frontières nationales. Cela contribue grandement à l’échange de connaissances et d’expertise. Nous présentons ci-dessous les études européennes auxquelles les Belges atteints de mucoviscidose peuvent également participer. Prenez la peine de vérifier s’il y a quelque chose d’intéressant pour vous parmi ces études !
HIT-CF Europe s’adresse aux personnes atteintes de mucoviscidose causée par des mutations rares. Avant d’être autorisé sur le marché, un médicament doit être testé de manière approfondie dans le cadre d’essais cliniques à grande échelle. Ces essais impliquent des personnes qui partagent toutes plus ou moins les mêmes caractéristiques, telles que la même mutation (classe). Comme il n’y a tout simplement pas assez de personnes porteuses d’une même mutation rare, les essais cliniques ne sont pas organisés pour elles et elles risquent d’être exclues de l’accès à des médicaments innovants susceptibles de leur sauver la vie, tels que les modulateurs CFTR. Dans une première phase du projet, des biopsies rectales seront prélevées sur 500 patients atteints de mutations rares dans toute l’Europe. Des organoïdes seront cultivés en laboratoire à partir de ces biopsies. Les organoïdes peuvent être considérés comme des “mini-intestins”. Comme les mutations CFTR sont également présentes dans ces “mini-intestins”, ils constituent un outil extrêmement adapté pour tester l’efficacité des médicaments. Dans le cadre de HIT-CF, plusieurs nouveaux modulateurs CFTR seront testés sur les organoïdes.
Dans la deuxième phase du projet, sur la base des résultats obtenus dans les organoïdes, 75 participants seront invités à participer à un essai clinique au cours duquel les modulateurs CFTR seront également administrés de manière efficace. On espère que cela se traduira par une amélioration clinique des symptômes. Étant donné que la HIT-CF cible les personnes présentant des anomalies génétiques rares et spécifiques, une vingtaine de patients en Belgique sont éligibles pour participer à l’étude. Consultez le site hitcf.org pour connaître les conditions de participation ou parlez-en à votre médecin muco.
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