Déjà 80 jours d’écoulés, 80 jours de perdus
Le 9 juillet, l’Association Muco envoyait une lettre à Vertex Pharmaceuticals pour les féliciter de l’avis positif émis le 25 juin par le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) dans le cadre de la commercialisation de la trithérapie Kaftrio pour les personnes atteintes de mucoviscidose à partir de 12 ans et présentant au moins une mutation F508del, associée ou non à une mutation fonctionnelle minimale. Dans le même temps, nous exprimions notre espoir et notre impatience de voir Kaftrio rapidement disponible dans notre pays.
Entre-temps, le 21 août, la Commission européenne donnait également son accord formel pour la commercialisation de Kaftrio. Cependant, Vertex Pharmaceuticals n’avait pas à attendre aussi longtemps pour soumettre le dossier de remboursement du médicament aux autorités belges compétentes. Cette procédure était possible depuis l’avis positif du CHMP. Bien que Vertex Pharmaceuticals nous ait confirmé le 17 juillet qu’elle partage notre sentiment d’urgence pour parvenir à un accord avec le gouvernement belge, selon nos informations, la firme n’a toujours pas introduit de dossier.
Dans l’intervalle, des accords de remboursement ont déjà été conclus dans plusieurs autres pays européens. Au Royaume-Uni, en Irlande, au Danemark et en Allemagne, les patients éligibles ont accès à Kaftrio depuis le 21 août.
En attendant, nous perdons un temps précieux. Du temps qui peut faire la différence. Les effets positifs de Kaftrio ont été prouvés dans plusieurs études cliniques, avec une augmentation moyenne de la fonction pulmonaire allant jusqu’à 14,3% et une diminution du nombre d’infections pulmonaires par an de 63% par rapport aux personnes prenant un placebo ou un modulateur CFTR d’une précédente génération. Mais au lieu de profiter de ces bénéfices, nos patients continuent à subir des lésions pulmonaires irréversibles, et les plus jeunes développent de premières lésions pulmonaires qui auraient pu être évitées.
80 jours se sont depuis écoulés. Combien de temps faudra-il encore attendre ? Dans une nouvelle lettre adressée à Vertex Pharmaceuticals, l’Association Muco leur demande à nouveau instamment de soumettre le dossier Kaftrio le plus rapidement possible.
Le fait que le dossier de remboursement de Kaftrio n’ait pas encore été soumis ne constitue pas un obstacle à la poursuite du traitement des dossiers d’Orkambi et Symkevi. Les procédures de remboursement de ces deux médicaments se poursuivent.