Remboursement du Kaftrio depuis le 1er février 2025 pour les enfants de 2 à 5 ans !
La mucoviscidose est une maladie extrêmement lourde qui a un impact majeur sur la charge de morbidité et sur la qualité de vie des personnes atteintes. Le médicaments Kaftrio aide à améliorer la fonction pulmonaire, réduit le nombre d’infections, diminue le besoin d’antibiotiques et offre aux patients une meilleure qualité de vie. Ce médicament a un impact positif majeur non seulement sur la qualité de vie des personnes atteintes de mucoviscidose, mais aussi sur la qualité de vie de leur famille et de leurs amis.
Depuis 2 ans, le médicament Kaftrio est de plus en plus largement remboursé pour les personnes atteintes de mucoviscidose. En effet, ce médicament, bien connu des patients et de leur famille car il leur rend la vie plus simple, est remboursé en Belgique depuis le 1er septembre 2022 pour les personnes atteintes de mucoviscidose de plus de 12 ans avec au moins une mutation F508del (cela concernait plus de 800 patients). Le remboursement avait été étendu une première fois le 1er février 2023 aux enfants éligibles de 6 à 11 ans (environ 140 enfants).
Le remboursement sera dès le 1er février 2025 encore étendu, cette fois pour les enfants de 2 à 5 ans qui remplissent les critères médicaux. Le médicament est disponible pour ces jeunes enfants sous une nouvelle forme : des granules qui sont mélangés à des aliments mous ou liquides et avalés tels quels. Un enfant prend quotidiennement 1 sachet de granulés avec Kaftrio le matin et 1 sachet de granulés avec Kalydeco le soir. Cela permettra à environ 70 enfants de 2 à 5 ans atteints de mucoviscidose d’être traités par cette thérapie combinée. Des essais cliniques pour l’utilisation du Kaftrio chez les bébés à partir de 1 an sont en cours, il faudra malheureusement encore plusieurs années avant de savoir si le Kaftrio chez les bébés d’un an est sans danger et produit de bons résultats.
L’Association Muco et le Parlement ont demandé au ministre d’étendre l’accessibilité du Kaftrio aussi aux personnes atteintes de mucoviscidose sans au moins une mutation F508del, mais qui présentent d’autres mutations plus rares qui peuvent également être aidées par un traitement par Kaftrio. En Belgique, il y a environ 200 personnes atteintes de mucoviscidose sans mutation F508del, dont on estime que la moitié pourraient réagir positivement au Kaftrio. Pour ces personnes également, on examine l’éventualité d’un remboursement du Kaftrio. Le ministre Vandenbroucke lui-même a entamé une procédure à ce sujet au début de cette année. C’est en cours, et la décision à ce sujet devra être prise avant l’été.
Il a également été question de l’extension du remboursement d’un autre médicament, Orkambi, pour des enfants encore plus jeunes (1 à 2 ans) atteints de mucoviscidose. Cela concernerait environ 11 enfants. Cependant, parce qu’il n’a pas été possible de décider dans quelle mesure Orkambi réduit la maladie et améliore la qualité de vie, et qu’aucun accord n’a pu être conclu avec l’entreprise sur un coût acceptable pour cette tranche d’âge, son remboursement n’a finalement pas été étendu.
C’est la deuxième fois en deux ans que le ministre Frank Vandenbroucke prolonge le remboursement de ce médicament.
- Le 1er septembre 2022, il était remboursé pour les personnes atteintes de mucoviscidose âgées de plus de 12 ans et présentant au moins une mutation F508del. Cela concernait plus de 800 personnes.
- Ce remboursement a été prolongé une première fois le 1er février 2023 pour les enfants âgés de 6 à 11 ans (environ 140 enfants).
- Le remboursement sera à nouveau étendu à partir du 1er février 2025, désormais pour les enfants âgés de 2 à 5 ans qui répondent aux critères médicaux.
Un enfant prend un sachet de granulés contenant Kaftrio le matin et un sachet de granulés contenant Kalydeco le soir, tous les jours. Cela permet à environ 70 enfants atteints de mucoviscidose d’être traités avec ce médicament.Des essais cliniques pour l’utilisation de Kaftrio chez les bébés âgés d’au moins un an sont en cours. Malheureusement, il faudra attendre plusieurs années avant de savoir si le Kaftrio est sûr et s’il donne de bons résultats pour ces bébés.
La possibilité d’étendre le remboursement du Kaftrio à ces personnes est également envisagée. Le ministre Vandenbroucke a lui-même entamé une procédure à ce sujet au début de l’année. Cette procédure est en cours et la décision devra être prise avant l’été.
Malheureusement, il n’a pas été possible de déterminer dans quelle mesure Orkambi pouvait entraîner une réduction sur le plan de la mortalité et une amélioration de la qualité de vie. Il n’a pas non plus été possible de parvenir à un accord avec la société sur un coût acceptable pour ce groupe d’âge. C’est pourquoi le remboursement n’a finalement pas été étendu.
J’ai la ferme intention de veiller à ce que les meilleurs médicaments soient mis à la disposition des patients et d’améliorer ainsi la vie des personnes atteintes de mucoviscidose et de leurs familles. Ce médicament était déjà disponible pour les enfants dès l’âge de 6 ans. Je suis heureux qu’aujourd’hui nous fassions un nouveau grand pas en avant et que nous offrions également aux enfants de 2 à 5 ans l’accès à ce traitement. Cela améliorera considérablement la qualité de vie d’environ 70 jeunes enfants atteints de muco.
Frank VANDENBROUCKE
Vice-Premier ministre et ministre des Affaires sociales et de la Santé publique