Les chercheurs de la KU Leuven parviennent à “guérir” les cellules des voies respiratoires touchées par la mucoviscidose.

Marianne Carlon et Mattijs Bulcaen de la KU Leuven ont réussi à corriger très précisément des mutations du gène muco dans des mini-intestins (organoïdes) et des cellules des voies respiratoires provenant de personnes atteintes de mucoviscidose, un processus appelé “édition de gènes”. Bien qu’il reste encore beaucoup à faire avant que cette technique puisse être utilisée comme un véritable traitement, l’Association Muco est fière de cofinancer ce projet de recherche. Félicitations à Mattijs et Marianne !

Lisez ci-dessous la traduction de l’article d’origine de VRT NWS

Des chercheurs de la KU Leuven ont réussi à corriger les erreurs responsables de la mucoviscidose au sein de l’ADN en laboratoire. Cela ouvre potentiellement la voie à un traitement contre la maladie toujours incurable aujourd’hui. Cependant, il reste encore un long chemin à parcourir.

La mucoviscidose est une maladie congénitale et potentiellement mortelle qui provoque la formation d’un mucus anormalement épais dans les poumons et certains autres organes. La maladie est causée par des mutations héréditaires, des erreurs dans l’ADN, dans un seul gène. Les chercheurs du laboratoire de recherche sur la mucoviscidose de la KU Leuven ont réussi à corriger très précisément ces mutations en laboratoire.

« Nous avons réussi à corriger très précisément les mutations dans le gène défectueux en la variante correcte », déclare le chercheur doctoral Mattijs Bulcaen (KU Leuven). « Pour la première fois, nous sommes parvenus à ‘guérir’ la mucoviscidose dans des cellules respiratoires humaines. »

Découpe et collage de l’ADN

Les chercheurs ont utilisé une thérapie génique existante relativement nouvelle : la technique du prime editing basée sur la méthode bien connue CRISPR-Cas9.

Grâce à cette méthode, les scientifiques pouvaient déjà découper des morceaux d’ADN dans les gènes. En 2019, la KU Leuven avait mené des recherches sur la mucoviscidose avec des versions antérieures de CRISPR. Cependant cette technique ne fonctionne pas pour toutes les erreurs génétiques et n’est pas toujours très précise.

« Grâce à la technique de prime editing, nous sommes capables de corriger une mutation dans l’ADN de manière très précise, sans endommager le gène malade », explique la professeure Marianne Carlon (KU Leuven), qui dirige la recherche. « La faute initiale est corrigée, ce qui rend le gène totalement identique à celui des personnes en bonne santé. On peut donc vraiment parler de modification génétique. »

Mini-organes développés en laboratoire

Pour vérifier si les modifications génétiques ont réussi, les chercheurs ont cultivé des organoïdes à partir de fragments de tissus prélevés chez des personnes atteintes de mucoviscidose. Les organoïdes sont microscopiquement petits mais reproduisent à la fois la structure et la fonction des organes dont ils sont issus.

« Dans les organoïdes, nous sommes capables de mesurer si les flux de sel perturbés redeviennent normaux et si le mucus présent dans les poumons redevient humide », explique le chercheur Mattijs Bulcaen.

« Nous avons également examiné si nous ne modifions pas accidentellement des morceaux d’ADN à des endroits semblables à ceux où se situe l’erreur. Mais nous n’avons trouvé aucune modification indésirable dans l’ensemble de l’ADN. Ce qui prouve que cette technique d’ADN est très précise et sûre. »

De la boîte de Petri au patient

Les chercheurs parlent d’un énorme pas en avant, mais il reste encore un long chemin à parcourir avant d’arriver jusqu’au patient. « Nous savons à présent comment corriger les mutations. La prochaine étape consiste à développer un moyen qui permettra de transporter cette technique de découpe et de collage de manière efficace jusqu’aux cellules spécifiques des poumons », explique le professeur Carlon.

« Cela prendra certainement encore plusieurs années de travail. » Et c’est ensuite seulement que le traitement pourra éventuellement être testé sur des humains.

Les résultats de la recherche sont publiés dans le journal scientifique ‘Cell Reports Medicine’.

Mention légale : Une percée dans la recherche (bio)médicale ne signifie pas automatiquement une percée en médecine. Avant que de bons résultats de recherche ne se traduisent par de nouvelles méthodes de traitement ou de recherche, un processus de développement ultérieur doit être parcouru, ce qui peut parfois prendre des années.

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