Le Trikafta accessible pour un premier groupe de patients en attente de greffe

Le coronavirus représente actuellement un important obstacle à la réalisation de transplantations pulmonaires. La situation actuelle a donc d’importantes conséquences pour les personnes atteintes de mucoviscidose figurant actuellement sur la liste d’attente pour une transplantation.

Le Trikafta est un médicament susceptible d’aider un grand groupe de personnes en attente de greffe à mieux traverser cette période. Son utilisation n’a toutefois pas encore été approuvée pour le marché européen. Mais vu les circonstances exceptionnelles, sur demande des médecins du Comité Médical de l’Association Muco, la firme Vertex a introduit un dossier auprès de l’AFMPS (Agence fédérale pour les médicaments et les produits de santé) pour un programme d’usage compassionnel.

Ce programme d’usage compassionnel est à présent approuvé pour les personnes atteintes de mucoviscidose à partir de 12 ans, touchées par une mutation F508del en combinaison avec une mutation à fonction minimale et qui se trouvent dans une situation de santé critique. Vertex a également introduit une demande pour le lancement d’un programme d’usage compassionnel pour les personnes homozygotes pour la F508del, mais l’AFMPS n’a pas encore pris de décision définitive à ce sujet.

Grâce à cette approbation, sur demande de leur médecin et à condition de répondre à une série de critères, les patients figurant sur la liste de transplantation ou possédant une fonction pulmonaire très basse pourront avoir accès à ce médicament.

Un programme d’usage compassionnel peut être lancé pour un médicament dont la procédure d’enregistrement est encore en cours. Il permet à des patients souffrant d’une maladie chronique ou d’une maladie mortellement grave, qui ne peuvent plus être soignés avec les traitements existants, d’avoir accès au médicament en cours d’enregistrement. Pour ce faire, la firme pharmaceutique introduit une demande auprès de l’AFMPS. Si cette demande est approuvée, la firme offre un accès gratuit au médicament en question.

Dans le cas du Trikafta, le programme d’usage compassionnel représente une solution d’urgence pour un groupe limité de patients en situation critique.  Cette initiative est prise indépendamment de la procédure d’enregistrement qui court actuellement au sein de l’Agence Européenne du Médicament (EMA) pour autoriser le Trikafta sur le marché européen. Il faudra attendre le feu vert de l’EMA concernant le Trikafta pour que la procédure de remboursement du médicament en Belgique en faveur d’un groupe de patients plus important soit lancée. Le programme d’usage compassionnel actuel est en principe valable jusqu’à ce qu’une décision définitive soit prise concernant le remboursement du Trikafta.

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