Grâce à de jeunes chercheurs louvanistes, réactivation de nouveaux espoirs en matière de thérapie génique contre la muco

Nous avons déjà transmis à de nombreuses reprises des informations concernant les
recherches prometteuses menées par une série de jeunes chercheurs louvanistes en rapport
avec la thérapie génique et les souris muco. Aujourd’hui, ce groupe de chercheurs est en
mesure de nous annoncer fièrement avoir réalisé des progrès importants: “Grâce à une
nouvelle forme de thérapie génique, nous sommes en mesure de guérir des souris atteintes
de mucoviscidose. Des cellules humaines ont également réagi positivement au traitement.”
Nous savons que chez les patients atteints de mucoviscidose, les canaux chlore présents dans
la paroi cellulaire des poumons et du pancréas ne fonctionnent pas suffisamment bien ou sont
inexistants, ce qui provoque un épaississement du mucus que les patients ne sont plus en
mesure d’évacuer.
“Depuis quelques années, il existe sur le marché un médicament capable de restaurer le canal
chlore défectueux. Hélas, ce médicament ne fonctionne que pour un certain pourcentage de
patients atteints de mucoviscidose. Il y a quelques années, des travaux avaient déjà été menés
en matière de thérapie génique sur les patients atteints de mucoviscidose, mais sans résultat:
la thérapie semblait sûre, mais n’exerçait aucune influence sur la maladie. Or, actuellement,
grâce aux récents succès remportés grâce à la thérapie génique dans le traitement d’autres
maladies comme l’hémophilie et la cécité congénitale, nous avons trouvé utile de réinvestir ce
champ de possibilité en matière de mucoviscidose’ nous explique le professeur Zeger Debyser
du Groupe de Recherche Moléculaire et de Thérapie Génique.
Dragana Vidovic et Marianne Carlon, deux jeunes chercheurs de l’équipe ayant auparavant
déjà été soutenus par notre association, ont effectué des recherches en thérapie génique sur
base de ‘vecteurs adénoviral recombinant (AAV)’. Il s’agit de virus plutôt inoffensifs appelé
‘virus adéno associé’ (AAV) à l’intérieur desquels le matériel génétique destiné à la
restauration du canal chlore est importé. Une copie saine du gène CFTR est donc introduite
dans les cellules malades. Tant chez les souris atteintes de mucoviscidose que dans les
cultures de cellules issues de patients muco, cette technique a donné de bons résultats: « nous
avons administré du rAAV aux souris via les voies respiratoires et la plupart de celles-ci se
sont rétablies. Nous avons également boosté les cultures cellulaires avec de mini-intestins
(également appelés organoïdes) et nous avons constaté une augmentation des échanges
sel/eau. »
Mais une thérapie génique contre la mucoviscidose n’est pas encore pour demain prévient
Debyser: “Nous ne pouvons pas donner de faux espoirs aux patients muco. Il faudra encore
des années de travail : il ne s’agit actuellement pas d’une étude portant sur la personne
humaine, mais simplement de travaux sur des souris et des cultures cellulaires. Nous ne
savons pas non plus combien de temps durent les effets de cette thérapie génique. Mais ce
qui est important, c’est que la thérapie génique est à nouveau inscrite à l’agenda de la
recherche en tant qu’option pour le traitement de la mucoviscidose”.
Les résultats ont été publiés dans l’American Journal of Respiratory and Critical Care
Medicine: “rAAV-CFTRΔR Rescues the Cystic Fibrosis Phenotype in Human Intestinal
Organoids and CF Mice” – http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/26509335