180 jours de passés, 180 jours de perdus

Le 9 juillet dernier, l’Association Muco envoyait une lettre à Vertex Pharmaceuticals pour les féliciter concernant l’avis positif émis le 25 juin par le Comité des Médicaments à usage Humain (CHMP) et de l’Agence européenne des Médicaments (EMA) pour la mise sur le marché de la trithérapie pour les personnes atteintes de mucoviscidose à partir de 12 ans avec une mutation F508del, combinée ou pas à une mutation fonctionnelle minimale. Au même moment, nous avions souligné notre espoir et notre impatience de voir la mise à disposition du Kaftrio dans notre pays.

Le 21 août, la Commission européenne donnait également son approbation formelle pour la mise sur le marché du Kaftrio. Toutefois, Vertex Pharmaceuticals ne devait pas attendre aussi longtemps avant d’introduire le dossier de remboursement auprès des autorités belges compétentes. En effet, cette demande pouvait être faite dès réception de l’avis positif du CHMP. Même si Vertex Pharmaceuticals nous a confirmé par retour du courrier qu’elle comprenait notre sentiment d’urgence face à la nécessité d’aboutir à un accord avec les autorités belges, selon nos informations, la firme n’a toujours pas introduit de dossier à ce propos. Par contre, c’est déjà le cas en Hollande et en France où la procédure de remboursement est actuellement déjà en cours.

 Nous perdons donc un temps précieux en Belgique. Du temps qui fait toute la différence. Les effets positifs du Kaftrio ont été prouvés dans différentes études cliniques, avec une augmentation moyenne de la fonction pulmonaire de 14,3%, et une chute du nombre d’infections pulmonaires annuelles de 63% par rapport aux personnes ayant pris un placebo ou un modulateur CFTR ancienne génération. Des lésions pulmonaires irréversibles qui augmentent au fil des mois chez nos patients. Des lésions pulmonaires qui auraient peut-être même pu être complètement évitées chez les jeunes, ce qui représente un solide contraste à cet égard.

180 jours. Combien de temps encore ? Par la présente, l’Association Muco demande une nouvelle fois à Vertex Pharmaceuticals d’introduire le dossier Kaftrio le plus rapidement possible. Une demande appuyée avec force par Louise, Véronique et Ulrike dans leur message vidéo.

Regardez ici la vidéo de Ulrike, Véronique et Louise.

Attention : Le fait que le dossier de remboursement pour le Kaftrio n’a pas encore été introduit ne représente pas un frein au traitement des dossiers concernant l’Orkambi et le Symkevi. Les procédures de remboursement de ces deux derniers médicaments se poursuivent donc d’autre part.