70 personnes atteintes de mucoviscidose attendent toujours le remboursement du médicament Kaftrio

« Julie est face aux 120 jours les plus importants de sa vie, mais elle ne peut rien faire elle-même. »

L’Association Muco demande au ministre Vandenbroucke et à l’entreprise Vertex de parvenir rapidement à un accord.

Depuis le 1er septembre 2022, Kaftrio est remboursé pour les personnes âgées de 12 ans et plus présentant la mutation la plus fréquente. Par la suite, ce remboursement a été étendu aux enfants à partir de 2 ans, également porteurs de cette mutation. Ce médicament a représenté une avancée majeure dans le traitement de la mucoviscidose, notamment grâce à une amélioration significative de la fonction pulmonaire et de la qualité de vie. En 2025, l’Agence européenne des médicaments a également donné son feu vert à l’utilisation de Kaftrio pour un large groupe de personnes ne présentant pas cette mutation la plus fréquente, y compris des mutations rares. Ainsi, presque toutes les personnes atteintes de mucoviscidose — à l’exception de celles ayant deux ‘mutations stop’ — peuvent bénéficier du traitement.

Dans la plupart de nos pays voisins, les personnes porteuses de mutations plus rares ont désormais accès à Kaftrio (voir carte). Mais en Belgique, en raison de l’échec des négociations en mai 2025, ce n’est toujours pas le cas. Le fabricant a alors entamé une nouvelle procédure. Sachant qu’une telle procédure peut facilement durer un an, on comprend la grande déception des 70 personnes qui attendent déjà depuis si longtemps. En France, les patients atteints de mutations rares ont déjà accès au médicament depuis deux ans, après que médecins et chercheurs, en collaboration avec les autorités françaises et leur association de patients, ont eux-mêmes mis en place une étude pour ce groupe.

Caroline Cambré, de Stabroek, maman de Julie, est désespérée :

« Nous attendons depuis des années une solution pour Julie, une solution qui existe pourtant… le médicament Kaftrio. J’ai appris que les négociations étaient entrées dans une phase cruciale. Le fabricant et le ministre disposent de 120 jours pour parvenir à un accord. Cela devrait tout de même suffire ? »

Stefan Joris, directeur de l’Association Muco, résume la situation ainsi :

« Un temps précieux a été perdu. Les personnes atteintes de mucoviscidose ne peuvent vraiment plus se permettre un nouvel échec. Les lésions pulmonaires qu’elles ont subies sont irréversibles.

Entre-temps, un second médicament, Alyftrek, est déjà arrivé sur le marché et est également prescrit pour ces mutations rares. La science avance donc à grands pas, mais pour les patients de notre pays, le temps semble s’être arrêté. Dans de nombreux pays voisins, un système de remboursement existe déjà pour Alyftrek. Nous appelons dès lors le fabricant et les autorités à prendre leurs responsabilités pour offrir à tous les Belges atteints de mucoviscidose le meilleur traitement possible, comme c’est le cas chez nos pays voisins. »