Le Kalydeco

Le Kalydeco™ (ivacaftor) est remboursé en Belgique depuis le 1er février 2016 pour les patients avec l’une des 9 mutations gating spécifiques (classe 3) dans le gène CFTR, à partir de 2 ans.

Il s’agit des mutations-gating G551D , G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P ou G1349D. En Belgique, cela concerne environ 35 à 40 patients. Si vous êtes transplantés, vous n’entrez pas en ligne de compte pour ce médicament.

En cas de mutation gating (comme son nom l’indique), la porte par laquelle s’opèrent les échanges sel-eau est le plus souvent fermée. Elle ne s’ouvre que de manière intermittente. Le Kalydeco™ (un potentiateur-CFTR) se présente sous forme de tablette. Il aide la protéine CFTR à fonctionner normalement au moment où elle atteint la surface cellulaire. Le Kalydeco agit sur les portes qui ne fonctionnent pas bien. Il les ouvre de manière à rétablir l’équilibre sel-eau au sein de la cellule. Cela permet de liquéfier le mucus, d’hydrater les voies respiratoires et de les protéger.

La communauté internationale dispose déjà d’une expérience de plusieurs années liée à l’utilisation du Kalydeco (lors d’études cliniques et comme médicament approuvé). Cela nous donne une vision de plus en plus précise de l’efficacité du Kalydeco à long terme. Les résultats d’une grande étude (882 personnes atteintes de mucoviscidose suivies sur une période de 5 ans) montrent que chez les personnes ayant pris du Kalydeco, la fonction pulmonaire est restée stable ou a même légèrement progressé. Chez celles qui n’ont pas pris le médicament, par contre, on constate une chute de la fonction respiratoire. Une augmentation du BMI a été relevée dans le groupe ayant pris du Kalydeco. Dans ce même groupe, on a dépisté moins de nouveaux cas de diabètes. Vous pouvez retrouver un résumé complet des résultats (en anglais) ici. Au niveau des infections, il y a tout à gagner à utiliser le Kalydeco. Une autre étude (276 personnes atteintes de mucoviscidose suivies sur 3 ans) a montré que les patients qui prenaient du Kalydeco étaient moins facilement infectés au P. aeruginosa que ceux qui n’en prenaient pas. De plus, ceux qui avaient contracté une infection au P. aeruginosa parvenaient le plus souvent à s’en débarrasser, contrairement à ceux qui ne prenaient pas de Kalydeco. Ces découvertes valent également pour le S. aureus et le champignon Aspergillus. Les résultats de cette étude sont à lire ici (en anglais). En conclusion, une autre étude menée auprès de 143 personnes atteintes de mucoviscidose a montré que le Kalydeco réduisait fortement le nombre d’hospitalisations. Tant pour le traitement des infections liées à la mucoviscidose que pour les autres (retrouvez l’étude ici).

Pour les patients atteints de mucoviscidose, le Kalydeco est complètement remboursé après approbation du médecin-conseil de la mutuelle et sur prescription du médecin spécialisé. Le Kalydeco est uniquement disponible via le pharmacien hospitalier du centre muco.

Vous pensez que vous ou votre enfant entrez en ligne de compte pour le remboursement du Kalydeco? N’hésitez pas à prendre contact avec votre centre muco. L’équipe sera en mesure de vous apporter une réponse et si nécessaire, de vous vous fournir le médicament.

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