Hoopgevende resultaten in onderzoek naar nieuwe natriumkanaalremmer

woensdag, juni 20, 2018

Normaal functionerende CFTR-kanalen in de longen zorgen ervoor dat chloridedeeltjes vanuit de luchtwegwand in de luchtwegen zelf terechtkomen. Deze chloridedeeltjes trekken op hun beurt natriumdeeltjes aan, en samen vormen ze zout. Omdat de concentratie van dit zout op dat moment hoger is in de luchtwegen dan erbuiten, zal er ook een stroom zijn van water naar de luchtwegen, wat ervoor zorgt dat ze gehydrateerd blijven. Bij mensen met muco zijn de CFTR-kanalen defect. Daarenboven is er een verhoogde activiteit van natriumkanalen die natriumdeeltjes onttrekken aan de luchtwegen, waardoor ze nog meer uitdrogen.

Het Amerikaanse farmaceutische bedrijf Spyryx Biosciences heeft een experimenteel eiwit, SPX-101, ontwikkeld dat in staat is de verhoogde activiteit van de natriumkanalen af te remmen. Tijdens het Europese mucoviscidosecongres dat plaatsvond in Belgrado afgelopen juni, stelden ze de resultaten van een fase II [1] klinische studie met dit eiwit voor. Aan de studie namen 40 mucopatiënten deel, allemaal met een longfunctie tussen 40% en 80%. Het eiwit werd tweemaal per dag toegediend met behulp van hun aerosoltoestel, en had een licht zoute smaak. Bij de deelnemers met een longfunctie hoger dan 55% zagen de onderzoekers na 28 dagen een toename in de longcapaciteit van meer dan 8% in vergelijking met patiënten die een nepproduct, ook wel placebo genoemd, kregen. Het gebruik van het eiwit werd veilig bevonden en werd goed verdragen door de deelnemers.

In een volgende fase van het klinisch onderzoek zal dit eiwit getest worden op grotere groepen patiënten, dit om eventuele zeldzame bijwerkingen aan het licht te brengen. Enkel als deze studies ook positief blijken, kan SPX-101 op de markt komen. Het zou dan kunnen gebruikt worden als aanvulling op de klassieke therapie, om de luchtwegen doeltreffender van slijm te bevrijden, of in combinatie met CFTR-modulatoren.

Dit artikel is een bewerking van dit bericht verschenen op de Amerikaanse nieuwswebsite CF News Today.

 




[1] In deze fase van het klinisch onderzoek wordt het nieuwe product voor een eerste maal uitgetest op patiënten, doorgaans een kleine groep (20 à 50). Men gaat na of het product het verwachte resultaat oplevert, en de dosering en het toedieningsschema worden op punt gesteld. Ook de veiligheid wordt geëvalueerd. De behandelingsperiode is ongeveer één tot drie maanden.