Veelbelovende resultaten studie tripel-combinatietherapie

Jeudi, Juillet 27, 2017

Recent maakte het bedrijf Vertex de resultaten van haar fase 2-studie rond de tripel-combinatietherapie, de zogeheten triple combo, bekend. Zo’n triple combo is een pil met daarin drie afzonderlijke componenten

Deze studie onderzoekt de nieuwe generatie correctors. Het doel van deze studie is de veiligheid en werkzaamheid te testen van VX440 (nieuwe corrector) in monotherapie en in combinatie van Tezacaftor/VX661 (corrector) en Ivacaftor/Kalydeco (potentiator). Deze studie loopt over verschillende groepen, zowel voor patiënten die homozygoot zijn voor de F508del-mutatie als voor heterozygoten.

Op basis van eerdere resultaten in het laboratorium kon er veel verwacht worden van deze studie naar de combinatie van twee correctoren (om het F508 del eiwit beter te plooien) plus één potentiator (om het eiwit goed te doen werken). Deze verwachtingen zijn ingelost in de fase 2-studie zoals kan blijken uit onderstaande resultaten:

  • Uit de fase 2-resultaten bij ongeveer 40 volwassen patiënten die één F508del-mutatie dragen bleek dat de longfunctie (éénsecondewaarde) onder inname van de combinatie van medicijnen met gemiddeld 10% tot 12% verbeterde. Patiënten voelden zich veel beter en hun zweetchloride was behoorlijk gedaald.
  • Ook bij de patiënten met twee F508del-mutaties was er een heel sterke verbetering in longfunctie van ongeveer 10%. En deze 10% komen bovenop de kleine verbetering onder 1 corrector plus 1 potentiator (= het equivalent van Orkambi, het medicijn dat in België niet beschikbaar is).
  • De combinatie van medicijnen werd over het algemeen ook goed verdragen.

Heel goed nieuws dus uit deze fase 2-resultaten bij een beperkt aantal mensen. Het bedrijf heeft nog andere tripelcombinaties die momenteel geëvalueerd worden. Nadien zal er gekeken worden welke van deze combinaties naar fase 3 van het onderzoek gaat. Het begin van fase 3 wordt gepland voor begin van volgend jaar.

Dit is erg hoopvol nieuws voor ongeveer 90% van de mensen met muco in ons land. De overige 10% mag zeker niet wanhopen. Ook voor hen blijven onderzoekers zoeken naar betere behandelingen.

Voor meer informatie kan je steeds contact opnemen met Stefan Joris, via stefan@muco.be of 02 66 33 904.